Ricerca e cura

Endocrinologia

30 Aprile 2026

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Via libera alla rimborsabilità in Italia di palopegteriparatide per il trattamento degli adulti con ipoparatiroidismo cronico. L’approvazione da parte dell’Agenzia italiana del farmaco segna l’ingresso nel Servizio sanitario nazionale di una terapia sostitutiva dell’ormone paratiroideo (PTH), sviluppata da Ascendis Pharma, indicata per una malattia endocrina rara che nel Paese interessa circa 10.500 persone. La rimborsabilità della nuova terapia introduce un cambio di paradigma nella gestione clinica. “Significa avere a disposizione l’ormone sostitutivo, cioè il paratormone sintetico, che può essere somministrato ai pazienti che ne sono carenti”, sottolinea Andrea Frasoldati, presidente nazionale dell’Associazione medici endocrinologi, a margine della presentazione, a Sanità33. “La novità di questa formulazione – continua - è il rilascio lento e continuo, che consente di mantenere livelli più omogenei nell’arco delle 24 ore, mimando la fisiologia”.

L’ipoparatiroidismo è caratterizzato da una produzione insufficiente o assente di PTH, con conseguente riduzione dei livelli di calcio nel sangue e aumento del fosfato. Nella maggior parte dei casi è conseguenza di interventi chirurgici alla tiroide, mentre altre cause includono disordini autoimmuni o genetici. La patologia può determinare manifestazioni acute, come irritabilità neuromuscolare, e complicanze a lungo termine, tra cui danni renali, calcificazioni e alterazioni neurocognitive. “L’ipoparatiroidismo indica la non capacità delle paratiroidi di produrre in quantità adeguata il paratormone”, spiega Frasoldati. “Questo comporta una regolazione alterata del calcio, che si abbassa in modo patologico, con conseguenze anche rilevanti per l’organismo”. Palopegteriparatide è infatti un profarmaco del PTH (1-34), somministrato per via sottocutanea una volta al giorno, progettato per garantire un rilascio sostenuto dell’ormone attivo e livelli fisiologici durante la giornata. “Rafforzare l'attenzione verso questa condizione significa riconoscerne la complessità e promuovere un approccio clinico più strutturato e consapevole”, sottolinea Diego Ferone, Presidente Nazionale della Società Italiana di Endocrinologia (SIE). “La disponibilità di palopegteriparatide come nuova opzione terapeutica in Italia può rappresentare un cambiamento importante per i pazienti perché consente di intervenire sulla carenza ormonale alla base della malattia”, afferma Simona Colonna, rappresentante APPI (Associazione per i Pazienti con Ipoparatiroidismo) nella Regione Lazio.

Per l’azienda, l’ingresso in rimborsabilità rappresenta un passaggio strategico. “È una milestone fondamentale”, afferma Thomas Carlo Maria Topini, direttore generale di Ascendis Pharma Italia. “Dopo anni di ricerca, poter garantire per la prima volta l’accesso a questa terapia in Italia segna l’inizio di un nuovo percorso per l’azienda. Siamo fieri e grati al sistema sanitario per questa opportunità, che consente di rispondere a un bisogno concreto dei pazienti”. Secondo gli specialisti, l’introduzione della terapia sostitutiva del PTH interviene su un limite storico della gestione dell’ipoparatiroidismo, finora basata principalmente su supplementazione di calcio e vitamina D, senza agire direttamente sulla causa della malattia. Le linee guida nazionali evidenziano la necessità di un monitoraggio clinico e biochimico rigoroso per prevenire complicanze e migliorare gli esiti a lungo termine, in una condizione che richiede gestione continuativa e competenze specialistiche.