Ricerca e cura

Neurologia

19 Marzo 2026

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Nella prima metà del 2026, sono attese diverse decisioni di alto profilo da parte della FDA statunitensi in merito a una vasta gamma di patologie neurologiche, tra cui malattie neurodegenerative, disturbi neuromuscolari, cefalea, epilessia e malattie neurologiche rare. che spaziano dalle malattie neurodegenerative ai disturbi neuromuscolari, dall'emicrania all'epilessia fino a popolazioni neurologiche rare. Ecco le principali:

Tolebrutinib e BTK inibitori centrali per la sclerosi multipla
Dalla FDA è attesa a una decisione su tolebrutinib, un inibitore sperimentale della Bruton Tyrosine Kinase (BTK), per i pazienti con sclerosi multipla (SM) secondaria progressiva non-recidivante (nrSPMS): se approvato diventerebbe il primo BTK inibitore per questa patologia, rappresentando un cambio di paradigma per una forma di SM priva di opzioni modificanti la malattia. Il razionale farmacologico è clinicamente rilevante: a differenza di altre terapie per la SM che agiscono principalmente sulle cellule immunitarie periferiche, tolebrutinib è progettato per inibire la segnalazione BTK sia nel sistema nervoso centrale che periferico.

Alzheimer: lecanemab in formulazione sottocutanea
Eisai e Biogen hanno annunciato che la FDA ha accettato la domanda biologica supplementare per la formulazione sottocutanea con autoiniettore di lecanemab (Leqembi Iqlik) come dose settimanale iniziale per i pazienti con Alzheimer precoce e la data per la risposta è fissata al 24 maggio 2026. Se approvato, questo nuovo schema posologico da 500 mg offrirebbe un'alternativa alla somministrazione endovenosa bisettimanale da 250 mg attualmente in uso. Per i centri che già utilizzano lecanemab, la disponibilità di una formulazione sottocutanea domiciliare potrebbe semplificare significativamente la gestione del paziente.

Miastenia gravis sieronegativa: l’opzione efgartigimod 
la FDA ha accettato la domanda biologica supplementare di Argenx per efgartigimod (Vyvgart), posizionandolo potenzialmente come primo trattamento per adulti con miastenia gravis generalizzata sieronegativa per anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab), con data previata al 10 maggio 2026.

Emorragia subaracnoidea aneurismatica: nimodipina IV per i pazienti critici
È attesa anche una decisione su GTx-104, una formulazione iniettabile di nimodipina, come potenziale trattamento per l'emorragia subaracnoidea aneurismatica. La nimodipina endovenosa periferica ha dimostrato una riduzione del 19% degli episodi di ipotensione clinicamente significativa rispetto a quella orale. GTx-104 è progettato per somministrare il farmaco per infusione endovenosa periferica, con l'obiettivo di rendere la somministrazione più affidabile nei pazienti critici che non possono deglutire.

Narcolessia: molecole in arrivo
Per la norcolessia sono attese le dicisioni finali su alixorexton di Alkermes, un agonista orale selettivo del recettore dell'orexina 2 e oveporexton di Takeda, un agonista orale selettivo del recettore OX2R. Due molecole con meccanismo pro-orexinergico che, se approvate, cambierebbero radicalmente l'approccio a una patologia ancora oggi gestita principalmente con soli sintomatici.
Sul fronte pediatrico si attende la decisione finale per pitolisant (Wakix) per pazienti pediatrici dai 6 anni in su con narcolessia, diventando l'unica terapia non programmata approvata questa fascia d’età, indipendentemente dalla presenza di cataplessia. 

Conoscere in anticipo il pipeline regolatorio consente di prepararsi in termini di percorsi diagnostici, identificazione dei pazienti eleggibili e aggiornamento delle competenze prescrittive, in attesa di eventuali estensioni europee, col tema dell’accesso e della rimborsabilità economica che rimane il tema “filtro” in un contesto politico ed economico in rapida evoluzione.