Ricerca e cura

Ematologia

08 Gennaio 2026

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La Commissione Europea ha approvato rilzabrutinib per il trattamento della trombocitopenia immune (ITP) in pazienti adulti refrattari ad altri trattamenti. Si tratta del primo inibitore orale e reversibile della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) autorizzato per questa indicazione nell'Unione Europea.

Rilzabrutinib agisce attraverso una modulazione multi-immune che interviene sulle cause alla base della ITP. La BTK, presente nelle cellule B, nei macrofagi e in altre cellule immunitarie innate, svolge un ruolo critico nei processi delle malattie immuno-mediate. Grazie alla tecnologia TAILORED COVALENCY® di Sanofi, rilzabrutinib può inibire selettivamente questo target.

"L'approccio tradizionale alla gestione della malattia si concentra sul ripristino della conta piastrinica e sulla riduzione del rischio di sanguinamento, ma i pazienti possono manifestare anche altri sintomi", ha spiegato Waleed Ghanima, responsabile della Ricerca e Consulente Ematologo presso l'Østfold Hospital in Norvegia. "Rilzabrutinib offre un nuovo approccio, in quanto agisce direttamente sulle cause della ITP tramite una modulazione multi-immune".

L'approvazione si basa sui risultati dello studio registrativo di fase 3 LUNA 3 (NCT04562766), randomizzato e multicentrico, che ha coinvolto 202 pazienti adulti con ITP persistente o cronica i cui risultati sono stati presentati al 66° Congresso annuale dell'American Society of Hematology e pubblicati su Blood.

I pazienti hanno ricevuto 400 mg di rilzabrutinib per via orale due volte al giorno o placebo per un periodo di trattamento in doppio cieco da 12 a 24 settimane. L'endpoint primario era la proporzione di partecipanti che raggiungevano una conta piastrinica ≥50.000/μL per almeno 8 delle ultime 12 settimane del periodo di trattamento in cieco di 24 settimane, in assenza di terapia di salvataggio.
Rispetto al placebo, rilzabrutinib ha dimostrato una risposta piastrinica duratura alla settimana 25 nel 23% dei pazienti contro lo 0% del gruppo placebo (p<0,0001). Il tempo medio alla prima risposta piastrinica è stato di 36 giorni nel gruppo rilzabrutinib versus non raggiunto nel gruppo placebo (p<0,0001), mentre la durata della risposta piastrinica è stata in media di 7 settimane contro 0,7 settimane. Il 64% dei pazienti nel gruppo rilzabrutinib e il 32% nel gruppo placebo hanno raggiunto il miglioramento della conta piastrinica a 12 settimane, risultando idonei a continuare nello studio.

I pazienti trattati hanno inoltre riportato un miglioramento di 10,6 punti in termini di qualità di vita generale rispetto a 2,3 punti nel gruppo placebo, misurato con l'Immune Thrombocytopenia Patient Assessment Questionnaire. Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥10%) sono state diarrea, nausea, cefalea, dolore addominale e COVID-19.

Rilzabrutinib è già approvato negli Stati Uniti e negli Emirati Arabi Uniti, ed è attualmente in fase di revisione regolatoria per la ITP in Giappone e Cina. Ha ricevuto le designazioni fast track e orphan drug negli Stati Uniti, nonché di "farmaco orfano" nell'UE e in Giappone. Il farmaco è inoltre in fase di studio per altre malattie rare, tra cui l'anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi (wAIHA), la malattia correlata alle IgG4 (IgG4-RD) e l'anemia falciforme (SCD).