Ricerca e cura

Aifa

04 Novembre 2025

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L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha comunicato di essere impegnata a concludere in tempi rapidi la valutazione della rimborsabilità delle nuove indicazioni terapeutiche di Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in associazione con Kalydeco (ivacaftor) per il trattamento della fibrosi cistica.

L’Agenzia sottolinea di essere consapevole della rilevanza di questa patologia rara e complessa e di voler garantire ai pazienti “le migliori opportunità di cura nel rispetto della sostenibilità del Servizio sanitario nazionale”.

L’estensione di indicazione in esame riguarda tutte le mutazioni del gene CFTR responsabili delle differenti manifestazioni cliniche della malattia, e interessa quindi un numero ampio di pazienti. Si tratta, spiega Aifa, di un’estensione terapeutica “molto attesa”, ma con un impatto rilevante sulla spesa farmaceutica.

Il dossier relativo alle nuove indicazioni è stato trasmesso all’Agenzia nel luglio 2025 da parte dell’azienda titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio. Da allora la Commissione scientifica ed economica del farmaco (CSE) è al lavoro sull’istruttoria necessaria per l’eventuale estensione della rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale.

L’Aifa precisa che il buon esito della procedura dipenderà anche dalla disponibilità dell’azienda a collaborare per giungere rapidamente alla conclusione dell’iter di valutazione. L’obiettivo dichiarato è di favorire l’accesso tempestivo al trattamento per i pazienti eleggibili, garantendo al contempo l’equilibrio economico del sistema.

La decisione finale sarà assunta al termine del processo di valutazione tecnico-scientifica e negoziazione economica, secondo le procedure ordinarie previste per i farmaci innovativi e ad alto costo.