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30 Gennaio 2024

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L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara e pericolosa che causa imprevedibili e spesso gravi edemi sulla cute, nel tratto gastrointestinale, nel sistema respiratorio superiore, sul viso e in gola. Si osserva una riduzione del tasso di attacchi nei pazienti trattati con donidalorsen, un farmaco sperimentale il cui target è l'RNA, progettato come terapia di profilassi per colpire e silenziare con precisione la produzione di precallicreina, interrompendo il percorso stesso che porta allo scatenarsi degli attacchi. Un'iniezione sottocutanea somministrata ogni 4 settimane oppure ogni 8 e' efficace rispetto al placebo. È quanto emerge dallo studio di Fase 3 Oasis-Hae, condotto da Ionis, su 91 partecipanti over 12 i cui risultati vengono comunicati da Otsuka Pharmaceutical Italy. Otsuka detiene i diritti in esclusiva per la commercializzazione di donidalorsen in Europa, e sta preparando pa domanda di autorizzazione all'immissione sul mercato da presentare all'Agenzia europea dei medicinali (Ema). Ionis sta predisponendo la richiesta di New Drug Application alla Food and Drug Administration (Fda) americana. Donidalorsen ha ricevuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti, mentre tale valutazione è in corso nell'Unione Europea.  "I risultati topline dello studio di Fase 3 Oasis-Hae sono incoraggianti - afferma Andy Hodge, Ceo di Otsuka Pharmaceutical Europe- nonostante la disponibilità di altri trattamenti profilattici, un numero considerevole di pazienti affetti da angioedema ereditario continua a presentare attacchi imprevedibili, dolorosi e gravi. Riteniamo che donidalorsen, in caso di approvazione, possa rispondere a questa esigenza medica insoddisfatta e fornire una potenziale nuova opzione terapeutica per questi pazienti".

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