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Farmaci

30 Settembre 2022

Autorizzazione e accessibilità dei farmaci oncologici: stato dell'arte e possibili evoluzioni

Secondo le previsioni di breve e medio periodo, gli oncologici saranno la categoria più rappresentata tra le nuove registrazioni dei farmaci. A fare il punto Mauro Biffoni, Direttore del Dipartimento di Oncologia e Medicina Molecolare dell’Iss


[Da OncoNews 30/09/22] I farmaci oncologici rappresentano la quota più considerevole tra i nuovi farmaci proposti alle autorità di regolamentazione, e sono il frutto del grande investimento nella ricerca sui tumori da parte di organismi pubblici e privati, tra cui le aziende farmaceutiche. Secondo le previsioni di breve e medio periodo, gli oncologici saranno la categoria più rappresentata tra le nuove registrazioni dei farmaci: oggi, infatti, oltre la metà delle richieste di autorizzazione alla sperimentazione clinica, sia in fase precoce che avanzata, sono attribuibili a essa.

Secondo i dati dell'organizzazione di analisi e servizi per l'industria farmaceutica IQVIA, nel periodo 2001-2020 sono stati lanciati 161 farmaci oncologici a livello mondiale (122 in Europa), con una graduale crescita nei 4 lustri considerati.

Dal 2004 le autorizzazioni dei farmaci utilizzati per la terapia delle neoplasie maligne sono esclusivamente concesse tramite una procedura centralizzata europea, che le rende valide per tutti i paesi dell'Unione. Ciò implica che la valutazione positiva del rapporto tra beneficio e rischio è già stata svolta a livello europeo.
A livello nazionale (AIFA) vengono prese invece delle decisioni che riguardano il place in therapy, il regime di dispensazione e, su richiesta del produttore, l'eventuale ammissione al rimborso, con la determinazione del relativo prezzo. In particolare, in un sistema sanitario come quello italiano, nel quale la stragrande maggioranza dei farmaci oncologici sono forniti a carico del Servizio Sanitario Nazionale, l'autorizzazione all'immissione in commercio è strettamente legata al tema del rimborso, per le modalità di erogazione (spesso i medicinali oncologici sono di uso esclusivamente ospedaliero) e per il costo (in genere molto elevato), anche se teoricamente un farmaco diventerebbe disponibile dopo l'autorizzazione europea e la semplice definizione del regime di dispensazione da parete di AIFA.

Lo sviluppo dei farmaci oncologici segue spesso delle procedure accelerate, con l'obiettivo di rendere disponibili con rapidità farmaci che potrebbero cambiare decisamente la storia di una malattia. L'accelerazione e la semplificazione del processo di sviluppo, tuttavia, si scontrano inevitabilmente con l'esigenza di avere evidenze solide di efficacia e sicurezza.
Le principali agenzie hanno istituito dei percorsi di valutazione accelerata; in UE, in particolare, è prevista una procedura di autorizzazione condizionata, la cui conferma dovrebbe dipendere dalla successiva produzione di evidenze a supporto. Purtroppo, la letteratura mostra che le promesse di efficacia di farmaci autorizzati con procedure accelerate e basate su parametri di valutazione surrogati non si sempre trovano conferma a distanza di tempo, e questo accade con una frequenza non trascurabile.

Un'ulteriore debolezza è che si osserva spesso un ritardo, se non un'inadempienza, nella produzione delle evidenze supplementari richieste.
Una buona parte del tempo impiegato nelle procedure per rendere accessibili i farmaci oncologici, inoltre, è spesa nella valorizzazione economica, la cui valutazione parte dalla individuazione dei trattamenti di confronto, per arrivare alla definizione di un prezzo concordato con l'azienda produttrice. Non di rado le posizioni delle parti sono inizialmente molto distanti, e si arriva a una soluzione accettabile per entrambe solo dopo un percorso lungo e complesso.

In Italia la spesa per farmaci oncologici è molto rilevante (oltre un quarto della spesa farmaceutica pubblica, cioè più di 6 miliardi di euro, nel 2021) con una tendenza a una crescita costante dovuta sia all'introduzione di nuovi farmaci di costo elevato, sia alla cronicizzazione, per effetto di terapie più efficaci, di alcune neoplasie che prima avevano un decorso più rapido.
L'Italia si colloca tra i primissimi paesi europei per numero di nuovi farmaci oncologici di cui garantisce l'accesso a carico del SSN (seconda solo alla Germania) e con tempi medi compresi tra quelli dei paesi più virtuosi (con una media italiana di 405 giorni contro quella europea di 545), come si può vedere dalle analisi presentate nel rapporto annuale della European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA).

Quelle descritte finora sono le modalità ordinarie di ammissione al rimborso, attraverso le quali passa la stragrande maggioranza dei farmaci rimborsati, a cui si aggiungono quelle previste dalle leggi 648 del 1996 e 326 del 2003 (cosiddetto fondo 5%), per le quali i farmaci sono ammessi alla rimborsabilità, rispettivamente per indicazione o per il singolo individuo, sulla base di evidenze scientifiche presenti in letteratura e non di dossier presentati dalle aziende.
L'insieme di queste procedure si deve però oggi confrontare con un'evoluzione sempre più evidente verso indicazioni legate alla presenza di un bersaglio molecolare, e non al tessuto di origine o all'istologia del tumore. La diffusione delle metodiche per la rilevazione di alterazioni geniche, in primis il sequenziamento massivo parallelo, consente l'individuazione di potenziali bersagli suscettibili all'azione di farmaci approvati per tumori diversi da quello del caso specifico. Di recente due farmaci, larotrectinib ed entrectinib, sono stati approvati da EMA e ammessi al rimborso da AIFA con indicazione non ristretta a un tessuto di origine ma legata al riconoscimento di un'alterazione genica, e all'assenza di terapie efficaci. È però condizione comune che, a fronte del riconoscimento di una mutazione suscettibile di intervento farmacologico specifico, il potenziale trattamento non sia autorizzato, e tantomeno rimborsato, per quell'indicazione, e che la possibilità di trattare il paziente sia limitata all'inclusione in uno studio clinico.

Se effettivamente sarà confermata la validità di un approccio "di precisione", sarà opportuno individuare nuove modalità di valutazione, autorizzazione e rimborso al di fuori delle indicazioni approvate. A questo processo devono concorrere una revisione normativa, una disponibilità dei produttori a riconoscere quanto le evidenze a supporto dell'utilizzo di questi farmaci siano ancora preliminari, e ad accettare che di questo si debba tenere conto nella definizione del prezzo.

Mauro Biffoni
Direttore del Dipartimento di Oncologia e Medicina Molecolare
Istituto Superiore di Sanità

*quanto riportato sono opinioni personali, e non esprimono in alcun modo il punto di vista dell'ISS

TAG: FARMACEUTICA

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