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Farmaci

19 Settembre 2023

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Sanofi ha presentato, presentati a Milano in occasione del Congresso Internazionale dell’European Respiratory Society (ERS), i nuovi dati che hanno dimostrato l’efficacia di olipudasi alfa, in grado di migliorare significativamente la funzione polmonare negli adulti con deficit di sfingomielinasi acida (ASMD), modificando positivamente quattro domini critici della malattia polmonare interstiziale, un disturbo che può portare alla progressiva cicatrizzazione del tessuto polmonare e alla compromissione della capacità respiratoria di un individuo.

Olipudasi alfa è una terapia enzimatica sostitutiva progettata per sostituire la sfingomielinasi acida carente o difettosa.
Nel 2022, con l'approvazione in Giappone, olipudasi alfa è diventato la prima e unica terapia approvata per l'ASMD, presto seguita da una serie di approvazioni da parte di altre agenzie regolatorie, tra cui l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e la Food & Drug Administration (FDA) statunitense.

Lo studio di fase 2/3 ASCEND ha valutato 36 adulti con ASMD, senza malattia neurologica, che hanno ricevuto olipudasi alfa o placebo. Dopo il periodo di analisi primaria, durato 52 settimane, i pazienti hanno continuato fino a due anni nello studio di estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di olipudasi alfa.
I pazienti che hanno ricevuto olipudasi alfa nell'analisi primaria hanno registrato una riduzione di -0,51 nel valore medio del punteggio HRCT. Di questi, i pazienti che hanno continuato a ricevere olipudasi alfa fino a due anni nello studio di estensione hanno registrato un'ulteriore diminuzione media di -0,04.
L'aumento medio della percentuale prevista di DLco è stato del 10,69% per i pazienti che hanno ricevuto olipudasi alfa nell'analisi primaria. Di questi, i pazienti che hanno continuato a ricevere olipudasi alfa fino a due anni nell'estensione in aperto hanno registrato un ulteriore aumento medio del 4,94%.
L'aumento medio della percentuale prevista di FVC è stato del 5,78% per i pazienti che hanno ricevuto olipudasi alfa nell'analisi primaria. Di questi, i pazienti che hanno continuato a ricevere olipudasi alfa fino a due anni nello studio di estensione hanno registrato un ulteriore aumento medio dell'1,15%.
L'aumento medio della percentuale prevista di VO2 è stato del 4,65% per i pazienti che hanno ricevuto olipudasi alfa nell'analisi primaria. Di questi, i pazienti che hanno continuato a ricevere olipudasi alfa fino a due anni nell'estensione in aperto hanno registrato un ulteriore aumento medio dell'1,81%. Anche i pazienti che sono passati dal placebo a olipudasi alfa dopo il periodo di analisi primaria hanno registrato miglioramenti nel punteggio HRCT, nella percentuale prevista di DLco, nella percentuale prevista di FVC e nella percentuale prevista di VO2.

Complessivamente, quasi tutti gli eventi avversi correlati al trattamento sono stati lievi o moderati, con un solo evento avverso grave correlato al trattamento, ovvero extrasistoli in un paziente con cardiomiopatia precedentemente documentata. Gli eventi avversi più frequentemente segnalati sono stati cefalea e innalzamento transitorio delle transaminasi.

Alaa Hamed, Global Head of Medical Affairs, Rare Diseases di Sanofi, conclude: “I dati che abbiamo presentato al congresso illustrano le numerose difficoltà che le persone affette da ASMD devono affrontare, dalla ricerca estenuante di risposte e diagnosi ai sintomi fisici che hanno un impatto sulla vita quotidiana, tra cui mancanza di respiro, affaticamento e infezioni respiratorie. Riteniamo che i dati siano incoraggianti e dimostrino il nostro impegno costante nel migliorare la diagnosi e l'assistenza a lungo termine per coloro che vivono con questa rara malattia genetica.”