Login con

Farmaci

19 Settembre 2023

Malattie rare, nuove speranze di cura per la sfingomielinasi acida

Sanofi ha presentato, presentati a Milano in occasione del Congresso Internazionale dell’European Respiratory Society, i nuovi dati che hanno dimostrato l’efficacia di olipudasi alfa, in grado di migliorare significativamente la funzione polmonare negli adulti con deficit di sfingomielinasi acida


Malattie rare, nuove speranze di cura per la sfingomielinasi acida

Sanofi ha presentato, presentati a Milano in occasione del Congresso Internazionale dell’European Respiratory Society (ERS), i nuovi dati che hanno dimostrato l’efficacia di olipudasi alfa, in grado di migliorare significativamente la funzione polmonare negli adulti con deficit di sfingomielinasi acida (ASMD), modificando positivamente quattro domini critici della malattia polmonare interstiziale, un disturbo che può portare alla progressiva cicatrizzazione del tessuto polmonare e alla compromissione della capacità respiratoria di un individuo.

Olipudasi alfa è una terapia enzimatica sostitutiva progettata per sostituire la sfingomielinasi acida carente o difettosa.
Nel 2022, con l'approvazione in Giappone, olipudasi alfa è diventato la prima e unica terapia approvata per l'ASMD, presto seguita da una serie di approvazioni da parte di altre agenzie regolatorie, tra cui l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e la Food & Drug Administration (FDA) statunitense.

Lo studio di fase 2/3 ASCEND ha valutato 36 adulti con ASMD, senza malattia neurologica, che hanno ricevuto olipudasi alfa o placebo. Dopo il periodo di analisi primaria, durato 52 settimane, i pazienti hanno continuato fino a due anni nello studio di estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di olipudasi alfa.
I pazienti che hanno ricevuto olipudasi alfa nell'analisi primaria hanno registrato una riduzione di -0,51 nel valore medio del punteggio HRCT. Di questi, i pazienti che hanno continuato a ricevere olipudasi alfa fino a due anni nello studio di estensione hanno registrato un'ulteriore diminuzione media di -0,04.
L'aumento medio della percentuale prevista di DLco è stato del 10,69% per i pazienti che hanno ricevuto olipudasi alfa nell'analisi primaria. Di questi, i pazienti che hanno continuato a ricevere olipudasi alfa fino a due anni nell'estensione in aperto hanno registrato un ulteriore aumento medio del 4,94%.
L'aumento medio della percentuale prevista di FVC è stato del 5,78% per i pazienti che hanno ricevuto olipudasi alfa nell'analisi primaria. Di questi, i pazienti che hanno continuato a ricevere olipudasi alfa fino a due anni nello studio di estensione hanno registrato un ulteriore aumento medio dell'1,15%.
L'aumento medio della percentuale prevista di VO2 è stato del 4,65% per i pazienti che hanno ricevuto olipudasi alfa nell'analisi primaria. Di questi, i pazienti che hanno continuato a ricevere olipudasi alfa fino a due anni nell'estensione in aperto hanno registrato un ulteriore aumento medio dell'1,81%. Anche i pazienti che sono passati dal placebo a olipudasi alfa dopo il periodo di analisi primaria hanno registrato miglioramenti nel punteggio HRCT, nella percentuale prevista di DLco, nella percentuale prevista di FVC e nella percentuale prevista di VO2.

Complessivamente, quasi tutti gli eventi avversi correlati al trattamento sono stati lievi o moderati, con un solo evento avverso grave correlato al trattamento, ovvero extrasistoli in un paziente con cardiomiopatia precedentemente documentata. Gli eventi avversi più frequentemente segnalati sono stati cefalea e innalzamento transitorio delle transaminasi.

Alaa Hamed, Global Head of Medical Affairs, Rare Diseases di Sanofi, conclude: “I dati che abbiamo presentato al congresso illustrano le numerose difficoltà che le persone affette da ASMD devono affrontare, dalla ricerca estenuante di risposte e diagnosi ai sintomi fisici che hanno un impatto sulla vita quotidiana, tra cui mancanza di respiro, affaticamento e infezioni respiratorie. Riteniamo che i dati siano incoraggianti e dimostrino il nostro impegno costante nel migliorare la diagnosi e l'assistenza a lungo termine per coloro che vivono con questa rara malattia genetica.”

Se l'articolo ti è piaciuto rimani in contatto con noi sui nostri canali social seguendoci su:

Seguici su Youtube! Seguici su Linkedin! Segui il nostro Podcast su Spotify!

Oppure rimani sempre aggiornato in ambito farmaceutico iscrivendoti alla nostra newsletter!

POTREBBERO INTERESSARTI ANCHE

07/02/2025

Sclerosi multipla, rimborsabilità Aifa per anticorpo monoclonaleNeuraxpharm ha ricevuto dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) l'approvazione alla rimborsabiità di ublituximab nel trattamento...

07/02/2025

Cambio al vertice di Boston Scientific Italia: Alessandro Albano è stato nominato nuovo Country Leader, con l’incarico di guidare l’azienda per i prossimi tre anni. Succede ad Alessandro...

07/02/2025

I ricavi del quarto trimestre del 2024 sono aumentati del 45% a 13,53 miliardi di dollari, grazie alla crescita delle vendite dei farmaci per la perdita di peso Mounjaro e Zepbound 

07/02/2025

L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) aggiorna l'elenco dei medicinali che, a giudizio della Commissione scientifico economica, possiedono il requisito di innovatività terapeutica piena o...

 
Resta aggiornato con noi!

La tua risorsa per news mediche, riferimenti clinici e formazione.

 Dichiaro di aver letto e accetto le condizioni di privacy

EVENTI

©2025 Edra S.p.a | www.edraspa.it | P.iva 08056040960 | Tel. 02/881841 | Sede legale: Via Spadolini, 7 - 20141 Milano (Italy)

Top