Lavoro e professioni

Congresso SIFO

21 Ottobre 2024

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La pandemia globale ha evidenziato la necessità di accelerare i processi di approvazione per farmaci e dispositivi medici, con particolare attenzione per le malattie gravi e rare. In Italia, regolamentazioni come il Regolamento (UE) 520/2014 e il ‘Fondo per l’accesso ai farmaci innovativi’ offrono strumenti per una valutazione rapida dei farmaci che rispondono a bisogni medici non soddisfatti, permettendo così l'accesso anticipato a terapie sperimentali per condizioni gravi. Questo tema è stato discusso nel corso del XLV Congresso Nazionale della SIFO, che si è tenuto alla Mostra d'Oltremare di Napoli. Adriano Vercellone, segretario nazionale SIFO e relatore della sessione “Metodi e criticità di valutazione per garantire un accesso rapido ai farmaci e dispositivi innovativi”, ha spiegato come in Europa e negli Stati Uniti alcuni dispositivi medici possono beneficiare di procedure autorizzative semplificate, soprattutto se destinati a patologie rare. “La produzione limitata di questi dispositivi ha portato alla recente emanazione della MDCG 2024-10, che adatta le norme del MDR per indagini cliniche relative ai dispositivi orfani,” ha sottolineato Vercellone.

A livello internazionale, cresce l'interesse per i Real-World Evidence (RWE), dati provenienti dal mondo reale, per monitorare l’efficacia e la sicurezza di farmaci e dispositivi al di fuori degli studi clinici controllati. “I RWE - ha spiegato Vercellone - provengono da fonti come cartelle cliniche digitalizzate, database clinici e studi di coorte, e rappresentano un metodo innovativo per valutare farmaci e dispositivi dopo l'immissione sul mercato”. Questo approccio è stato adottato anche dall'FDA negli Stati Uniti, che nel 2019 ha pubblicato le linee guida per l’uso dei RWE nella regolamentazione dei dispositivi medici, e ha lanciato nel 2021 il Breakthrough Devices Program, che offre facilitazioni per i dispositivi innovativi. In Europa e negli Stati Uniti, le autorità regolatorie hanno anche introdotto percorsi accelerati per farmaci basati su endpoint surrogati, misure utilizzate come indicatori di possibili benefici clinici senza attendere i risultati finali degli studi. “Questi percorsi, noti come Accelerated Approval Pathways, facilitano l’approvazione di terapie per condizioni gravi, riducendo i tempi di attesa per i pazienti,” ha aggiunto Vercellone. Tuttavia, la rapidità di questi processi solleva preoccupazioni sulla sicurezza a lungo termine dei farmaci. “La velocità di approvazione può comportare incertezze sui potenziali effetti avversi a lungo termine,” ha affermato Vercellone, sottolineando la necessità di un monitoraggio continuo post-marketing. Un'altra questione sollevata dagli esperti è la diseguaglianza nell'accesso alle cure, con differenze significative tra i Paesi che possono creare squilibri nei trattamenti offerti ai pazienti.

Dal punto di vista economico, l’accesso rapido può mettere sotto pressione i sistemi sanitari nazionali, aumentando i costi e sollevando questioni sulla sostenibilità a lungo termine delle terapie innovative. “Bilanciare innovazione, sicurezza e sostenibilità è essenziale,” hanno concordato gli esperti del Congresso. Vercellone ha infine espresso la speranza che l'intelligenza artificiale possa essere la chiave per risolvere questi problemi, sviluppando algoritmi decisionali in grado di ottimizzare i processi regolatori senza compromettere la sicurezza e l’efficacia dei prodotti.

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