Farmaceutica

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12 Novembre 2026

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Avanzanite Bioscience ha annunciato un accordo di licenza esclusiva con Cordex Biologics, società del gruppo ExCellThera, per la commercializzazione europea di dorocubicel, una terapia avanzata a base di cellule staminali ematopoietiche da sangue cordonale. L'intesa, comunicata il 9 novembre 2026, riguarda 32 Paesi dello Spazio economico europeo, il Regno Unito e la Svizzera. La terapia ha ottenuto dalla Commissione europea, il 25 agosto 2025, un'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio per pazienti adulti con neoplasie ematologiche che necessitano di un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche dopo un regime di condizionamento mieloablativo e per i quali non sono disponibili altre tipologie di cellule di donatori idonei.

In base all'accordo, Avanzanite assumerà la responsabilità della commercializzazione e riceverà la titolarità dell'autorizzazione europea. L'azienda prevede inoltre di presentare le domande di autorizzazione nel Regno Unito e in Svizzera. ExCellThera manterrà le attività di produzione e fornitura e continuerà a guidare lo sviluppo clinico globale. Dorocubicel viene preparato per ciascun paziente a partire da una singola unità di sangue cordonale. Contiene cellule staminali ematopoietiche CD34+ espanse attraverso la tecnologia UM171 e una componente di cellule CD34− non espanse. Dopo l'infusione, le cellule CD34+ raggiungono il midollo osseo e contribuiscono alla produzione di cellule del sangue e del sistema immunitario.

L'accordo prevede anche il contributo di Avanzanite a uno studio clinico di fase 3 che confronterà dorocubicel con il trapianto da donatore aploidentico o da donatore non consanguineo HLA-incompatibile. La sperimentazione riguarderà pazienti adulti con leucemie acute e sindromi mielodisplastiche ad alto o altissimo rischio. L'obiettivo è raccogliere ulteriori evidenze di efficacia e sicurezza, anche in vista di una possibile estensione dell'indicazione terapeutica. «Quando non sono disponibili cellule di donatori idonei, è importante poter contare su ulteriori opzioni di trapianto», ha dichiarato Jurjen Versluis, internista ematologo presso l'Erasmus MC Cancer Institute di Rotterdam, centro coinvolto negli studi clinici sulla terapia.

Annalisa Ruggeri, ematologa dell'IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e vicepresidente di Eurocord, ha sottolineato il ruolo del sangue cordonale nel trapianto allogenico. Fabio Ciceri, professore ordinario di Ematologia dell'Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, ha richiamato i risultati degli studi condotti sull'efficacia antitumorale e sulla tossicità della terapia, aspetti che saranno ulteriormente valutati nella sperimentazione di fase 3. Durante lo sviluppo, dorocubicel ha ottenuto la designazione di farmaco orfano ed è stato incluso nel programma PRIME dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA), dedicato al supporto scientifico e regolatorio delle terapie destinate a rispondere a bisogni medici insoddisfatti.