Politica sanitaria

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17 Aprile 2023

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''Il Piano nazionale Malattie rare, finalmente completato, è ora in attesa di formale adozione dalla Conferenza Stato-Regioni. Il Piano è la traccia per lavorare tutti insieme al miglioramento della diagnosi e dei percorsi assistenziali delle persone con patologie rare, con un approccio multidisciplinare, omogeneo sul territorio e che sappia coniugare innovazione e sostenibilità''. Così il sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato in un messaggio inviato alla presidente di Fedemo Cristina Cassone, in occasione del convegno ''Progressi della ricerca e carenze dell'assistenza alle Mec'' promosso a Roma dalla Federazione delle Associazioni emofilici in occasione della XIX Giornata mondiale dell'emofilia.

“Sono certo che il contributo delle associazioni dei pazienti e delle organizzazioni di settore continuerà a sostenere le scelte di politica sanitaria e assistenziali nel modo più razionale, a favore dei malati e di chi si prende cura di loro quotidianamente”, sottolinea Gemmato rivolgendo "la massima vicinanza a tutti i pazienti emofiliaci e ai loro caregiver, egregiamente rappresentati dalla Fedemo che ringrazio sinceramente per il lavoro encomiabile prestato ogni giorno al fianco dei malati, dei loro familiari, così come delle istituzioni e di noi decisori politici".
Fedemo dal canto suo chiede “con forza a tutte le Istituzioni che operano in sanità di destinare più risorse strutturali e umane all'assistenza alle Mec e un maggior coinvolgimento diretto dei pazienti all'interno dei tavoli tecnici nazionali e regionali di programmazione". Lo ha sottolineato Cristina Cassone, presidente Fedemo, in occasione del convegno.
"Dopo un decennio dalla sigla dell'accordo Stato-Regioni sull'assistenza alle malattie emorragiche congenite, la terapia genica per l'emofilia è ormai alle porte e attualmente in fase di registrazione. A fronte di ciò, le problematicità del sistema assistenziale dedicato alla malattia sono invece aumentate, nonostante l'impegno quotidiano dei clinici specialisti. Il post Covid ha visto le Regioni ridurre sistematicamente gli investimenti sui Centri emofilia e sulle professionalità che vi operano” sottolinea la presidente Fedemo.

A circa 10 anni di distanza dalla definizione dell'Accordo Stato-Regioni sull'assistenza alle Malattie emorragiche congenite (Mec) - riporta una nota - l'Ema, Agenzia europea del farmaco, ha concesso l'approvazione condizionata, e quindi con maggiori garanzie, a due farmaci di terapia genica per l'emofilia A e per l'emofilia B. I pazienti emofilici assistono, quindi, a uno sviluppo della ricerca farmacologica per molti versi entusiasmante in termini di efficacia ed innovatività e la terapia genica potrebbe essere realtà per molti pazienti a brevissimo ma rimangono alcune problematicità. Ecco perché Fedemo, in occasione dell'importante appuntamento chiede a tutte le Istituzioni che operano in sanità di destinare maggiori risorse strutturali e umane all'assistenza alle Mec e garantire una più ampia partecipazione diretta dei pazienti ai processi decisionali.

In un futuro molto prossimo - prosegue la nota - questa nuova terapia potrà rientrare tra le opzioni terapeutiche a disposizione di tutte le persone con emofilia in Italia. Ma servono, medici preparati e infrastrutture più adeguate a gestire l'innovazione terapeutica che la ricerca ha reso disponibile. "La gestione delle nuove terapie nell'ambito delle sperimentazioni cliniche richiede una strutturazione articolata da parte non solo del personale medico-infermieristico - spiega Giancarlo Castaman, direttore Centro malattie emorragiche, Azienda ospedaliera universitaria Careggi di Firenze - ma anche di figure ad hoc come i data manager o gli infermieri di ricerca, ancora in gran parte non contemplate negli organici dei centri, se non per iniziative dei centri stessi. L'impegno è notevole. La stessa terapia genica, ad esempio, richiede un serie di adempimenti amministrativo-gestionali che richiedono tempo e costanza e personale adeguato in termini di numeri congrui e qualificazione''.

"Consentire l'accesso a farmaci innovativi - rimarca Claudia Santini dell'Agenzia italiana del Farmaco - a fronte di un impegno di spesa maggiore che richiede immediate coperture, potrebbe, con il tempo, avere effetti virtuosi in termini di riduzione dei costi diretti delle cure e di altre voci di spesa connesse, come i costi indiretti e costi sociali. Come nel caso di terapie geniche in cui la rilevanza del prezzo richiesto si associa alla natura one-shot, cioè un'unica somministrazione, per la maggior parte delle terapie, con le conseguenze di costi molto rilevanti nel breve periodo ma benefici e costi evitati nel lungo periodo, qualora il paziente risponda alle terapie stesse''.