Politica sanitaria

Farmaci

11 Giugno 2026

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La Commissione europea ha pubblicato la prima valutazione clinica congiunta (Joint Clinical Assessment, JCA) ai sensi del regolamento sulla valutazione delle tecnologie sanitarie HTA, approvata all'unanimità da tutti gli Stati membri.

Il documento ha valutato tovorafenib (Ojemda di Ipsen Pharma), inibitore di tipo II delle RAF chinasi, indicato nel glioma pediatrico di basso grado (pLGG) con alterazioni BRAF dopo almeno una linea di terapia sistemica.

La JCA è una valutazione scientifica condivisa dell'efficacia e della sicurezza relativa che permette agli Stati membri dell'UE di collaborare per valutare i benefici clinici di nuovi farmaci e di determinati dispositivi medici risparmiando tempo e risorse e offrendo alle aziende un processo più chiaro e prevedibile, lasciando le decisioni su prezzo e rimborso ai singoli stati membri. Favorendo decisioni sanitarie più coerenti e basate su evidenze scientifiche in tutta l'UE, i pazienti possono accedere più rapidamente a trattamenti innovativi.

Dall'entrata in vigore del regolamento sono state avviate 18 JCA; tovorafenib è la prima valutazione a essere completata e pubblicata.

Tovorafenib è un inibitore di tipo II della chinasi RAF che agisce contro le proteine BRAF (mutate e wild-type) e CRAF. Penetra nel cervello per colpire i gliomi alla radice, riducendo la proliferazione cellulare. 

Tovorafenib in somministrazione orale è indicato in monoterapia nei pazienti di età ≥ 6 mesi con pLGG recidivato/refrattario portatori di fusione/riarrangiamento BRAF o mutazione BRAF V600, dopo progressione a una o più linee di terapia sistemica. Il pLGG è il tumore cerebrale più frequente in età pediatrica; la sua storia naturale è fortemente condizionata dallo stato molecolare del gene BRAF.

I dati disponibili suggeriscono un'attività di tovorafenib nel pLGG BRAF-alterato recidivato/refrattario, con un profilo di tossicità da monitorare. L'assenza di dati comparativi randomizzati e le limitate dimensioni campionarie rendono difficile posizionare con precisione il farmaco rispetto a dabrafenib + trametinib nella popolazione con mutazione BRAF V600E. Saranno fondamentali i risultati a lungo termine di FIREFLY-1 e ulteriori dati di vita reale post-autorizzazione.

Le autorità nazionali di HTA potranno utilizzare la valutazione clinica congiunta come base scientifica per i procedimenti di pricing e rimborso, senza ripetere l'analisi dell'efficacia comparativa. La Commissione invita gli Stati membri a non imporre requisiti aggiuntivi per accelerare l'accesso dei pazienti.

Olivér Várhelyi, Commissario europeo per la Salute e il Benessere degli Animali, ha dichiarato: “Questa prima relazione congiunta segna una svolta per i pazienti e i sistemi sanitari in Europa. Con il quadro UE per la valutazione delle tecnologie sanitarie, garantiamo che valutazioni scientifiche di alta qualità siano disponibili a tutti gli Stati membri. Ciò aiuterà le autorità nazionali a prendere decisioni tempestive e informate su quali nuovi trattamenti rendere disponibili ai pazienti. Ora spetta agli Stati membri utilizzare efficacemente queste valutazioni in modo da farle arrivare più rapidamente ai pazienti”.

Matteo Vian