Ricerca e cura

Approvazioni

26 Febbraio 2025

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Uno studio dell’Università di Torino, pubblicato su The Lancet Oncology, ha analizzato le differenze tra la Food and Drug Administration (Fda) e l’European Medicines Agency (Ema) nelle decisioni di approvazione dei farmaci oncologici. La ricerca ha confrontato 162 indicazioni terapeutiche relative a 80 farmaci per tumori solidi e tumori del sangue, autorizzate dall’Ema tra il 2015 e il 2022, con le corrispondenti indicazioni approvate dalla Fd. Il dato più rilevante emerso è che nel 51,9% dei casi vi sono discrepanze clinicamente significative tra le due agenzie regolatorie, con effetti diretti sull’accesso alle cure per i pazienti.

Secondo lo studio, la Fda tende ad approvare le terapie per un numero maggiore di pazienti, allargando il bacino dei beneficiari potenziali, mentre l’Ema adotta un approccio più conservativo, riservando l’uso del farmaco a gruppi per i quali esiste una chiara evidenza di efficacia.

"Gli stessi dati sono analizzati in modo differente dalle due agenzie – spiega Gianluca Miglio, docente di farmacologia all’Università di Torino – il che porta a decisioni diverse, con pazienti che da un lato dell’Atlantico possono accedere a un farmaco, mentre dall’altro no".

Le principali discrepanze riguardano:

• La posizione del farmaco all’interno della sequenza terapeutica
• L’obbligo di aver ricevuto trattamenti precedenti
• I criteri di eleggibilità basati su biomarcatori
• L’utilizzo in combinazione con altri trattamenti
• Le caratteristiche dei pazienti candidabili

Sicurezza o accesso alle cure? Il bilanciamento tra i due obiettivi

Lo studio non mira a stabilire quale delle due agenzie sia più efficace, ma a mettere in evidenza come i criteri di valutazione adottati influenzino il bilanciamento tra rapidità di accesso alle cure e sicurezza delle terapie.

"L’Fda – sottolinea Armando Genazzani, coautore dello studio – tende a includere nel trattamento anche pazienti non specificamente analizzati negli studi clinici, mentre l’Ema è più prudente e richiede evidenze più robuste prima di concedere l’approvazione". Questo significa che negli Usa i pazienti hanno più opzioni terapeutiche, mentre in Europa l’accesso è più ristretto, ma con maggiori certezze sui benefici e sulla sicurezza dei farmaci.

La ricerca evidenzia la complessità delle decisioni regolatorie in oncologia e il delicato equilibrio tra disponibilità delle terapie e tutela della salute pubblica. Il confronto tra Ema e Fda potrebbe favorire un dialogo internazionale volto a una maggiore armonizzazione nei criteri di approvazione, riducendo le disparità nell’accesso alle cure tra Europa e Stati Uniti.