Ricerca e cura

Pharma

28 Agosto 2026

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Ipsen ha annunciato il 21 agosto 2026 il completamento dell'acquisizione di Kartos Therapeutics, azienda biofarmaceutica in fase clinica. L'operazione arricchisce il portafoglio del gruppo con navtemadlin, inibitore orale di MDM2 attualmente in sviluppo clinico di Fase III per il trattamento della mielofibrosi.

La mielofibrosi è una neoplasia mieloproliferativa, spesso legata ad alterazioni della via JAK/STAT, in cui i pazienti sviluppano fibrosi del midollo osseo a causa della proliferazione anomala delle cellule staminali emopoietiche e della secrezione di citochine fibrogeniche. Con il declino della funzione midollare, la produzione di sangue si sposta verso altri organi, più spesso la milza, causando splenomegalia. La malattia è caratterizzata da insufficienza midollare, fibrosi, splenomegalia e un elevato carico sintomatologico che può incidere significativamente sulla qualità di vita, con sintomi come affaticamento, sudorazioni notturne e altri disturbi progressivi. Comporta inoltre un rischio di trasformazione in leucemia mieloide acuta.

L'età mediana alla diagnosi è di circa 67-69 anni e la patologia colpisce circa 1,5 persone ogni 100.000 negli Stati Uniti e in Europa. Circa il 75-89% dei pazienti si presenta a rischio intermedio o elevato al momento della diagnosi e oltre il 95% è TP53wt. Ruxolitinib, inibitore di JAK, rappresenta lo standard di cura di prima linea; tuttavia si stima che una quota significativa di pazienti abbia una risposta iniziale subottimale e che circa il 50-75% interrompa il trattamento entro tre anni. La sopravvivenza globale mediana dopo l'interruzione del trattamento è tipicamente di uno-due anni, un dato che sottolinea la necessità di nuove strategie terapeutiche.Navtemadlin è un inibitore orale sperimentale di MDM2 in sviluppo come terapia aggiuntiva a ruxolitinib per i pazienti con mielofibrosi che presentano una risposta subottimale a quest'ultimo. Lo studio di Fase III POIESIS sta valutando se l'aggiunta di navtemadlin possa migliorare gli esiti clinici rispetto alla sola somministrazione di ruxolitinib in questa popolazione di pazienti. I primi dati clinici indicano che navtemadlin potrebbe trasformare le risposte subottimali alla terapia standard con ruxolitinib in risposte clinicamente rilevanti nei pazienti con mielofibrosi a rischio intermedio ed elevato e con TP53 wild-type (TP53wt), offrendo sia un miglioramento degli esiti clinici sia un potenziale beneficio di modifica della malattia.