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Farmaci
14 Luglio 2023 La biotech 4D Molecular Therapeutics (4DMT) ha stretto un accordo Astellas Pharma nell’ambito delle terapie geniche. In base all’accordo Astellas avrà il diritto di utilizzare R100, un virus ingegnerizzato e sviluppato da 4D destinato alla messa a punto di terapie geniche per le patologie oculari
La biotech 4D Molecular Therapeutics (4DMT) ha stretto un accordo Astellas Pharma nell’ambito delle terapie geniche. In base all’accordo Astellas avrà il diritto di utilizzare R100, un virus ingegnerizzato e sviluppato da 4D destinato alla messa a punto di terapie geniche per le patologie oculari. Realizzato a partire da un virus adeno-associato, R100 è stato progettato per trasportare i geni nella retina in modo più efficiente.
Astellas pagherà 20 milioni di dollari di anticipo per l’utilizzo del virus vettore e sarà responsabile di tutte le successive attività di ricerca e sviluppo, oltre alla produzione e alla successiva commercializzazione. 4D riceverà compensi per il raggiungimento di obiettivi intermedi e opzioni fino a un totale di 942,5 milioni di dollari, oltre a royalties su eventuali prodotti derivati dalla collaborazione.
R100 viene somministrato tramite iniezione intravitreale, una procedura meno invasiva rispetto a quelle sottoretiniche utilizzate in altre terapie geniche oculari, come ad esempio Luxturna.
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