Ricerca e cura

Medicina

05 Marzo 2024

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In Italia convivono con la mastocitosi sistemica, una patologia caratterizzata dalla proliferazione clonale di mastociti in vari organi, circa 5mila casi di cui circa il 10% con forme avanzate. L'arrivo di nuove terapie di precisione, può tuttavia cambiare la vita dei pazienti. Se ne è parlato a Napoli in occasione dell'evento organizzato da Blueprint Medicines 'Drive The Change', in presenza dei rappresentati della Rima - Rete Italiana Mastocitosi e associazione pazienti Asimas - Associazione Italiana Mastocitosi. Tra i protagonisti di questo cambio di traiettoria è Avapritinib, farmaco mirato a colpire la mutazione driver della malattia, il recettore Kit con mutazione D816V. "Fondamentale, aver capito che era la mutazione Kit nei mastociti a farli proliferare in modo incontrollato e a porli in uno stato di iperattivazione", spiega Massimo Triggiani, Chair of the European Competence Network on Mastocytosis (Ecnm), Ordinario di Medicina Interna Dipartimento di Medicina e Chirurgia Università degli Studi di Salerno e Direttore Uoc Diagnosi e Terapia Malattie Allergiche e Sistema immunitario Aou San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona, Salerno. "Avapritinib è una small molecule che si lega in modo potente e selettivo al recettore Kit mutato presente sulla membrana dei mastociti e lo blocca, in questo modo l'auto-attivazione spontanea cessa, i mastociti smettono di proliferare e tornano in uno stato di minore reattività" spiega Triggiani.

TAG: ONCOLOGIA