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Ricerca e cura

Car-T

13 Dicembre 2024

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Le terapie avanzate, come le CAR-T, stanno rivoluzionando le cure oncologiche, aprendo nuovi orizzonti ai pazienti, e sono un mercato in espansione. L’accesso a questi trattamenti, però, incontra ancora ostacoli. I nodi da sciogliere per garantire che l’innovazione sia alla portata di tutti, mantenendo sostenibile il Sistema Sanitario Nazionale (SSN), sono stati discussi durante la sessione: “Equità di accesso alle cure, il valore e il buon uso dei farmaci”, nell’ambito del Forum Risk Management. A margine del suo intervento Mattia Altini, Presidente della Società Italiana di Leadership e Management in Medicina (SIMM) e responsabile del Settore Assistenza Ospedaliera della Regione Emilia-Romagna, ha spiegato a Sanità 33 come bilanciare accesso e sostenibilità economica. “Il SSN nasce per rispondere ai bisogni di tutti i cittadini e il nostro primo obiettivo è rendere equo e sostenibile l’accesso alle nuove terapie”, ha affermato. Tuttavia, le terapie avanzate (Advanced Medicinal Products, ATMP), incluse le CAR-T, si scontrano con criticità strutturali. Ad esempio, “i centri autorizzati per i trattamenti CAR-T sono distribuiti in modo disomogeneo tra le regioni, e in alcuni casi esistono strutture accreditate che non hanno mai erogato il servizio”. Altini sottolinea la necessità di “un quadro programmatorio nazionale, che metta dei paletti di riferimento nei quali le regioni si possano muovere. Questo ridurrebbe le disomogeneità da parte del Sistema Paese e garantirebbe, quindi, pari opportunità a tutti i cittadini”. Altro nodo critico è la remunerazione di queste terapie. “Al momento, le CAR-T sono assimilate ai trapianti allogenici, non hanno una loro descrizione di flusso. Questa classificazione complica la lettura dei flussi, oltre a non garantire una remunerazione adeguata, rispetto agli studi fatti”. La sostenibilità delle terapie avanzate si intreccia con il problema del sottofinanziamento del Servizio Sanitario Nazionale, che per Altini è legato anche al contesto macroeconomico generale. La chiave per bilanciare l’innovazione terapeutica con la sostenibilità è: “Ammodernare, rivedere i processi, lavorare sulle degenze medie, ridurre le disomogeneità regionali e ottimizzare le risorse esistenti. È un lavoro complesso, ma necessario per liberare risorse da reinvestire nell’innovazione”, ha concluso.

Anche Claudio Jommi, Professore di Economia Aziendale all’Università del Piemonte Orientale, ha evidenziato a Sanità 33 le difficoltà nel percorso di accesso alle CAR-T. “Qualunque farmaco – in particolare uno ad alta complessità come una terapia avanzata, nello specifico le CAR-T – deve affrontare un processo di valutazione per l’accesso al rimborso e alla determinazione del prezzo”, ha spiegato. Tuttavia, per questi trattamenti ci sono ulteriori passaggi, come l’individuazione e l’accreditamento dei centri regionali, la loro qualificazione da parte delle aziende produttrici (che vendono il farmaco) e l’organizzazione per gestirli. “È molto importante – ha proseguito Jommi – che a livello nazionale venga riconosciuto il valore e venga negoziato un prezzo coerente con esso”. A livello regionale e locale, serve una strategia di accesso efficace, per individuare rapidamente i centri, qualificarli senza ritardi, e gestire l’intero percorso del paziente in maniera ottimale. Guardando al futuro, queste terapie avranno ancora molto da offrire – sia con nuove indicazioni per quelle esistenti, sia con altre CAR-T che saranno lanciate sul mercato. Al fine di migliorare il sistema, per Jommi è necessario anticipare il più possibile la loro valutazione. “Ad esempio, alcuni aspetti come la qualificazione e l’accreditamento dei centri possono essere pianificati in anticipo, sfruttando una fase come l’horizon scanning. Questo permetterebbe di prepararsi all’ingresso di queste terapie a livello locale”. A livello nazionale, invece, sarebbe utile un sistema di valutazione comparativa coerente per determinare il prezzo. Da gennaio 2025, le terapie avanzate e i farmaci oncologici saranno soggetti a una valutazione europea. “Questo potrebbe favorire un processo di omogeneizzazione delle valutazioni tra i Paesi membri – ha spiegato – ma rischia anche di generare piccoli ritardi nei processi nazionali, poiché il Joint ClinicalAssessment sarà disponibile solo dopo l’approvazione europea e non immediatamente. Sarà, quindi, importante interagire in modo tempestivo con tutte le parti coinvolte – dalle imprese ai soggetti valutatori, come l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) – per prepararsi in anticipo”. Un altro aspetto riguarda gli accordi di rimborso condizionato. Negli ultimi anni, in Italia, si è assistito a un superamento per questioni organizzative. Tuttavia, “ritengo che questi modelli possano ancora essere utili, specialmente in presenza di incertezze significative sul valore di un farmaco al momento del suo ingresso sul mercato”, ha spiegato. “Anziché allungare i tempi negoziali per affrontare tali incertezze, sarebbe più efficace adottare accordi che permettano di verificare in real life l’effettiva efficacia e il profilo di sicurezza”. In questo modo si accelererebbe il loro ingresso”, ha concluso.

Per Gianni Amunni, Coordinatore scientifico di Ispro Regione Toscana e Presidente nazionale dell’associazione Periplo, l’integrazione tra ospedale e territorio è una “necessità ineludibile”, al fine di rispondere all’aumento dei pazienti oncologici, spesso con bisogni assistenziali diversi. “L’attuale organizzazione, che vede oncologia e oncoematologia esclusivamente in ambito ospedaliero, non è più sostenibile – ha spiegato a Sanità 33. “Serve una rete che offra nuovi setting assistenziali territoriali senza creare oncologie di serie B: l’oncologia deve restare unica, con una direzione ospedaliera ma con proiezioni sul territorio”, ha proseguito. Alcune attività, come la riabilitazione, il supporto nutrizionale o la psiconcologia, possono essere delocalizzate. Per Amunni, anche terapie antitumorali orali o con somministrazione intramuscolare potrebbero essere gestite a livello territoriale, mantenendo, però, il controllo dell’aderenza terapeutica, con reti efficaci e ruoli definiti. Un esempio è l’ambito delle CAR-T: mentre il trattamento resta ospedaliero, la valutazione dei criteri di eleggibilità o la discussione dei casi potrebbe avvenire in rete, con il coinvolgimento di centri periferici e hub regionali altamente specializzati. Infine, Amunni ha ribadito le priorità: estendere una rete integrata di servizi, definire quali parti del percorso restano in ospedale e quali passano al territorio, garantire continuità assistenziale e, soprattutto, rassicurare i pazienti. “La sfida è anche di tipo comunicativo – ha concluso – le strutture territoriali non sostituiscono i luoghi di cura altamente specialistici”, ma rappresentano un’estensione per ottimizzare i percorsi di cura.

Con il contributo non condizionante di Gilead

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