Pharma

23 Agosto 2023

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Approvato in Usa il primo farmaco per la fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), una malattia ultra rara caratterizzata da formazione impropria di osso nelle cartilagini con conseguente progressiva riduzione della mobilità e riduzione dell'aspettativa di vita media a 56 anni.  È l'annuncio di Ipsen (Euronext: IPN; ADR: IPSEY): l'ok della Food and Drug Administration (FDA) statunitense è per il palovarotene, un farmaco che riduce il volume di nuovi focolai di ossificazione eterotopica negli adulti e nei pazienti pediatrici di 8 anni o più per le femmine e 10 anni per i maschi con FOP. 

"L'approvazione di palovarotene da parte della FDA, rappresenta una svolta per i pazienti, circa 400 negli Stati Uniti e 900 a livello globale. Per la prima volta i medici hanno a disposizione un farmaco in grado di ridurre la formazione di ossa anomale, che compromette fortemente la mobilità e ha un impatto devastante", afferma Howard Mayer, Head of Research and Development presso Ipsen. "Lo sviluppo di farmaci per le malattie rare, richiede impegno e fiducia da parte di tutti i soggetti coinvolti. Noi di Ipsen siamo sinceramente grati alle associazioni di pazienti affetti da FOP e ai medici specialisti, poiché il primo trattamento in assoluto negli Stati Uniti per la FOP non sarebbe stato possibile senza la loro partecipazione agli studi clinici e senza il loro continuo supporto". 

L'approvazione della FDA si basa sui risultati di efficacia e sicurezza derivanti dallo studio di fase III MOVE, il primo e più grande studio clinico multicentrico in pazienti adulti e pediatrici. I dati a 18 mesi, pubblicati sul Journal of Bone and Mineral Research, sono relativi a 107 pazienti (il 12% del numero stimato di individui in tutto il mondo che vivono con FOP) che hanno ricevuto palovarotene orale, confrontati con la popolazione di pazienti inclusi nello studio di Ipsen FOP Natural History sull'evoluzione naturale della malattia in pazienti non sottoposti ad alcun trattamento, fatta eccezione per le terapie di supporto standard.

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