Ricerca e cura

Oncologia

14 Settembre 2026

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Daraxonrasib non è ancora disponibile in Italia per i pazienti con tumore del pancreas metastatico già trattati con chemioterapia, nonostante nello studio registrativo RASolute 302 abbia raddoppiato la sopravvivenza, portandola a 13,2 mesi rispetto ai 6,6 mesi ottenuti con la chemioterapia tradizionale. Il farmaco è stato approvato a fine agosto 2026 dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti, ma Revolution Medicines non ha ancora presentato il dossier registrativo all'agenzia regolatoria europea EMA. A chiedere all'azienda di intervenire è l'Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM), che sollecita l'avvio immediato di un programma di uso compassionevole per rendere daraxonrasib disponibile gratuitamente ai pazienti italiani prima dell'approvazione regolatoria. "Da decenni non vi erano significativi progressi in questa neoplasia difficile da trattare. Ora si pone il problema di accesso alla terapia, che non è disponibile al di fuori degli Stati Uniti", afferma Massimo Di Maio, presidente AIOM.

Negli USA, ricorda, l'azienda aveva già avviato un programma di expanded access, garantendo la disponibilità del trattamento prima dell'approvazione FDA. "In Europa, invece, non è stato aperto alcun programma di uso compassionevole e non vi sono notizie di sottomissione del dossier registrativo da parte dell'azienda all'EMA. Ma i pazienti non possono aspettare". Daraxonrasib è stato già designato dall'EMA come farmaco orfano, qualifica che ne riconosce l'importanza scientifica e i benefici clinici nella neoplasia pancreatica e che rappresenta una via preferenziale per la successiva valutazione regolatoria. L'EMA ha inoltre aperto un programma di rolling review, che consente di accelerare la valutazione progressiva dei dati prima della sottomissione formale del dossier da parte dell'azienda. Il nodo, per AIOM, è quindi anche quello dell'accesso precoce. "La mancata attivazione, da parte di Revolution Medicines, di un programma di expanded access consentirebbe l'accesso precoce al farmaco", spiega Chiara Cremolini, membro del Direttivo nazionale AIOM e direttrice del Programma di Sperimentazioni Cliniche dell'Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, uno dei quattro centri italiani coinvolti nello studio RASolute 302. Gli oncologi italiani, sottolinea Cremolini, si trovano "nella condizione di non poter utilizzare una terapia potenzialmente efficace". L'azienda ha infatti attivato una procedura definita di "uso nominale globale", che secondo AIOM non costituisce un programma di accesso precoce, ma un meccanismo per facilitare l'importazione del farmaco al prezzo concordato negli Stati Uniti. Il costo indicato dall'azienda, secondo l'associazione, è di circa 39mila dollari al mese. Daraxonrasib può quindi essere importato in Italia attraverso gli ospedali, ma a spese dei pazienti. "Questo meccanismo è eticamente inaccettabile e crea forti disequità a danno dei malati", afferma Cremolini. AIOM richiama anche il tema della sostenibilità del Servizio sanitario nazionale.

L'associazione sottolinea di essere consapevole della necessità di garantire l'equilibrio del sistema e considera da valutare con attenzione anche il ricorso alla legge 648/1996, che consentirebbe la totale rimborsabilità del farmaco da parte del Ssn. "Su questi temi ci siamo confrontati con AIFA con cui riteniamo essenziale proseguire il dialogo", aggiunge Cremolini. Il confronto si intreccia anche con le politiche di prezzo dei farmaci negli Stati Uniti. Di Maio esprime il timore che la mancata presentazione del dossier all'EMA possa essere collegata al principio del prezzo della "nazione più favorita" sancito dall'amministrazione americana, secondo cui il prezzo dei farmaci negli Stati Uniti dovrebbe essere pari o inferiore a quello più basso praticato nei Paesi con un Pil pro capite comparabile, tra cui l'Italia. "Al termine delle fasi di negoziazione, infatti, nel nostro Paese il prezzo del farmaco sarà probabilmente inferiore a quanto fissato negli Stati Uniti. Da qui lo scarso interesse dell'azienda a presentare il dossier registrativo a EMA", sostiene il presidente AIOM. La richiesta dell'associazione è quindi che Revolution Medicines attivi un programma di uso compassionevole che permetta ai pazienti italiani di accedere gratuitamente a daraxonrasib in attesa dell'approvazione regolatoria. "La comunità scientifica ha più volte sollecitato l'azienda in questo senso, ma finora la risposta è stata interlocutoria", conclude Di Maio.