Ricerca e cura

cardiologia

11 Febbraio 2026

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“Con sotatercept più autonomia e qualità di vita”. Con queste parole Stefano Ghio commenta, a Sanità33, l’arrivo in Italia della nuova opzione terapeutica rimborsata per l’ipertensione arteriosa polmonare, dopo il via libera dell’Agenzia italiana del farmaco. La decisione apre una nuova prospettiva per i pazienti affetti da questa patologia rara e progressiva, che nel Paese coinvolge circa 3.500 persone, e riguarda un trattamento sviluppato da Msd indicato in associazione ad altre terapie per adulti in classe funzionale II–III dell’Oms già sottoposti a triplice terapia. A delineare l’impatto clinico della novità è lo stesso Ghio, responsabile dell’Unità scompenso, cardiomiopatie e ipertensione polmonare dell’Irccs Policlinico San Matteo di Pavia e presidente della rete italiana Iphnet, che sottolinea come la malattia condizioni profondamente la quotidianità.

“I pazienti affetti da ipertensione arteriosa polmonare sono altamente invalidati: la malattia impatta su tutta la vita quotidiana, rende difficile respirare e svolgere attività fisica. Anche sforzi banali – spiega - possono provocare sincope, perché il cuore non riesce a sostenerli”. Le limitazioni si estendono alle attività più elementari, aggiunge, anche per via delle modalità di somministrazione di alcune terapie avanzate: “Vestirsi o lavarsi possono diventare complicati, soprattutto perché i farmaci più potenti richiedono somministrazioni continue tramite pompe collegate a cateteri venosi o sottocutanei”. In questo scenario, osserva, la disponibilità del nuovo trattamento può tradursi in benefici concreti. “Sotatercept ha dimostrato di determinare cambiamenti eclatanti nel polmone e nel cuore, tali da rendere più facili le attività quotidiane. Significa svolgere tutto in maniera più serena, vivere meglio e magari più a lungo, evitando anche un trapianto di polmone”.

Il farmaco, primo biologico inibitore del segnale dell’attivina, interviene sui meccanismi alla base del rimodellamento vascolare e negli studi clinici ha mostrato miglioramenti della capacità di esercizio e una riduzione del rischio di peggioramento clinico rispetto allo standard terapeutico. La somministrazione sottocutanea ogni tre settimane, effettuabile anche a domicilio dopo adeguata formazione, rappresenta inoltre un elemento di rilievo per l’organizzazione dell’assistenza. Proprio su questo versante Ghio richiama il ruolo della rete nazionale Iphnet e le ricadute sul contesto familiare. “Poiché questi pazienti sono fortemente limitati, il miglioramento delle loro condizioni si riverbera positivamente su familiari e caregiver, che devono assisterli quotidianamente”. L’impatto, sottolinea, riguarda anche la dimensione economica: “Pensiamo alle ore e alle giornate di lavoro perse dai caregiver che possono essere recuperate grazie a una terapia efficace. Nei calcoli farmacoeconomici si dovranno considerare non solo i risparmi derivanti da meno ospedalizzazioni o trapianti, ma anche quelli legati alla riduzione del carico assistenziale”.