Ricerca e cura

Farmaci

09 Marzo 2023

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È una malattia insidiosa, rara e progressiva, difficile da diagnosticare, che toglie letteralmente il respiro. L’Ipertensione Arteriosa Polmonare ogni anno colpisce 30mila persone in Europa, 3500 solo in Italia. Fino ad oggi la malattia, che colpisce soprattutto in età giovanile, ha registrato fino un’elevata percentuale di mortalità e un grave impatto sulla qualità della vita delle persone colpite, anche perché generalmente la malattia viene diagnosticata in ritardo, quasi a 3 anni di distanza dall’insorgere dei primi sintomi.
Ora una nuova molecola, Sotatercept, inibitore biologico di segnalazione dell’attivina, caratterizzato da un meccanismo di azione innovativo, sta facendo sperare il mondo della ricerca scientifica. I dati di efficacia dello studio di fase III Stellar sono stati presentati da MSD, lo scorso 6 marzo, al congresso annuale dell’American College Cardiology a New Orleans. “I dati sono molto incoraggianti – ha spiegato Carmine Dario Vizza, Professore Ordinario di Cardiologia, Dipartimento di Scienze Cliniche dell’Università la Sapienza di Roma – La nuova molecola agisce come inibitore biologico del segnale dell’attivina. Le attivine sono un insieme di molecole molto importanti nello sviluppo dell’Ipertensione arteriosa polmonare perché promuovono la proliferazione delle cellule che finiscono per occludere i lumi dei piccoli vasi polmonari, alla base dello sviluppo della malattia. Bloccando questo processo circolo vizioso si sono registrati miglioramenti significativi e clinicamente rilevanti: dalla riduzione della pressione polmonare media di circa un 30%, al cambiamento dei parametri generali della malattia in 24 settimane, con una riduzione dell’84% della mortalità”. La molecola, ha spiegato il professor Vizza nel corso della presentazione degli ultimi dati sulla malattia “Può essere somministrata facilmente sottocute ogni 3 settimane, ha un livello di tollerabilità alto da parte dei pazienti e scarsissimi effetti collaterali”. “Ci auspichiamo di avere la possibilità di utilizzare il farmaco molto presto”, ha detto Gavino Casu, Direttore UOC di Cardiologia Clinica ed Interventistica, dell’Azienda Ospedaliero Universitaria di Sassari, spiegando: “L’Ipertensione Arteriosa Polmonare è una forma idiopatica che può essere legata a mutazioni genetiche ereditarie o ad alcune patologie. Si manifesta inizialmente con dispnea, la difficoltà a respirare. Il paziente inizia a lamentare una progressiva intolleranza allo sforzo, e va incontro ad un deterioramento della sua capacità funzionale”.

Nicoletta Luppi, Presidente e Ad di MSD Italia, ha sottolineato: “L’impegno di MSD nell’area terapeutica dell’Ipertensione Arteriosa Polmonare è iniziato 7 anni fa e prosegue. “We follow the science”, e la scienza e la nostra ricerca oggi ci permettono di ritornare con l’innovazione nel campo cardiovascolare, in questo caso nell’Ipertensione Arteriosa Polmonare. I dati presentati all’American College Cardiology – ha spiegato Nicoletta Luppi - rappresentano una svolta rispetto a tutto quello che è stato raggiunto fino ad oggi. Speriamo di portare presto questa risposta importante a tanti pazienti affetti da questa malattia, proprio perché è una svolta rispetto alla patologia stessa. Ci auguriamo che ci sia una procedura fast truck nel processo regolatorio della nuova molecola. Di solito quando i farmaci vengono etichettati come innovazione Breakthrough therapy – ha concluso l’Ad di MSD Italia -, com’è il caso di questo farmaco che ha già ottenuto il riconoscimento della Food and Drug Administration, si cerca di far si che questa innovazione sia resa disponibile nel più breve tempo possibile”.

Francesca Malandrucco