Ricerca e cura

Leucemia

17 Dicembre 2025

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Nei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica (Lmc-Cp) di nuova diagnosi, il trattamento con asciminib, primo inibitore STAMP, è associato a una migliore qualità di vita, a un minore burden di effetti collaterali e a un’efficacia superiore rispetto alle terapie di prima linea attualmente disponibili. È quanto emerge dall’analisi a 96 settimane dello studio ASC4FIRST, presentata durante il Congresso dell’American Society of Hematology (ASH), svoltosi a Orlando.

I risultati includono anche la valutazione dei Patient-Reported Outcomes (PROs), questionari compilati dai pazienti per misurare l’impatto del trattamento sulla vita quotidiana. I PROs hanno evidenziato, nei pazienti trattati con asciminib, una riduzione dei sintomi rispetto agli inibitori della tirosin-chinasi (TKI) selezionati dagli sperimentatori, con benefici che riguardano non solo fatigue, disturbi gastrointestinali, cefalea e reazioni cutanee, ma anche funzioni fisiche e cognitive, attività sociali e capacità di svolgere le normali attività quotidiane.

«In Italia la leucemia mieloide cronica colpisce circa 9.000 persone ed è spesso diagnosticata casualmente tramite un esame del sangue, in pazienti tra i 50 e i 60 anni», ha spiegato Fabio Efficace, responsabile della Health Outcomes Research Unit e Chair del Working Party Quality of Life (QoL) della Fondazione GIMEMA. «Il termine “cronica” indica la possibilità di una convivenza di lungo periodo con la malattia, resa possibile da terapie target molto efficaci. Tuttavia, gli inibitori della tirosin-chinasi possono determinare effetti collaterali persistenti nel tempo».

Nel trattamento a lungo termine, sottolinea la nota, anche eventi avversi di grado lieve possono incidere in modo significativo sulla qualità di vita e sull’aderenza alla terapia, con potenziali ripercussioni sugli esiti clinici. In questo contesto, l’integrazione sistematica dei PROs viene indicata come uno strumento utile per comprendere l’impatto reale dei trattamenti e intervenire precocemente sui bisogni dei pazienti.

Secondo Efficace, «una buona tollerabilità favorisce l’aderenza terapeutica, che nella leucemia mieloide cronica è un prerequisito indispensabile per ottenere risposte molecolari ottimali e durature». L’esperto ha inoltre evidenziato l’importanza di disporre di follow-up più lunghi per valutare nel tempo il beneficio sulla qualità di vita.

Sul fronte regolatorio, la Commissione europea ha approvato il 17 novembre l’estensione dell’indicazione di asciminib per il trattamento dei pazienti adulti con Lmc-Cp sia di nuova diagnosi sia precedentemente trattati con un TKI. In Italia, al momento, il farmaco è rimborsato per i pazienti adulti con Lmc-Cp già trattati con due o più TKI.

I dati presentati al congresso Ash, conclude la nota, rafforzano il ruolo di asciminib come opzione terapeutica caratterizzata da un meccanismo d’azione mirato e da un profilo di tollerabilità favorevole, con potenziali benefici non solo sugli esiti molecolari, ma anche sulla qualità di vita dei pazienti.