Ricerca e cura

Diabete

17 Novembre 2025

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Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell’Ema ha raccomandato l’approvazione di teplizumab per ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 allo stadio 3 in pazienti adulti e pediatrici dagli otto anni con malattia allo stadio 2. La raccomandazione è supportata dallo studio di fase 2 TN-10.

Lo studio ha dimostrato che teplizumab ritarda in modo significativo la progressione allo stadio 3, con una mediana di circa due anni rispetto al placebo. Al termine del follow-up, la percentuale di pazienti rimasti allo stadio 2 era 57% nel gruppo trattato e 28% nel gruppo placebo. Il profilo di sicurezza è risultato coerente con le evidenze precedenti, con eventi avversi più frequenti di tipo ematologico (linfopenia transitoria) e dermatologico (eruzione cutanea).

«Siamo incoraggiati dal parere positivo per il T1D allo stadio 2», dichiara Olivier Charmeil, Executive Vice President General Medicines di Sanofi, che sottolinea il potenziale del trattamento nell’agire in una fase precoce della malattia. Teplizumab è un anticorpo monoclonale anti-CD3 ed è già autorizzato in Stati Uniti, Regno Unito, Cina, Canada, Israele, Arabia Saudita, Emirati Arabi Uniti e Kuwait per la stessa indicazione.

Sanofi precisa che, dopo il parere del Chmp e le interlocuzioni con l’Ema, non procederà in questa fase con la domanda relativa al trattamento del diabete di tipo 1 allo stadio 3 di recente diagnosi. Ulteriori procedure regolatorie sono in corso in altre aree del mondo.

Il comunicato fornisce inoltre una descrizione dei quattro stadi del diabete di tipo 1 autoimmune e riporta i dettagli metodologici dello studio TN-10, che ha arruolato settantasei partecipanti di età compresa tra otto e quarantacinque anni, randomizzati a un ciclo di quattordici giorni di teplizumab o placebo. Gli endpoint includevano il tempo alla progressione allo stadio 3 e le valutazioni di sicurezza.