Ricerca e cura

Alzheimer

22 Settembre 2025

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“Il panorama terapeutico per l’Alzheimer è in continua trasformazione” sottolineano gli esperti dell'Agenzia italiana del farmaco in un focus online, che mette al centro i progressi della ricerca e le sfide regolatorie. La battaglia contro l’Alzheimer entra in una nuova fase. Dopo decenni di tentativi e cure solo sintomatiche, due farmaci innovativi – lecanemab e donanemab – si preparano a cambiare lo scenario terapeutico. Non sono ancora una cura definitiva, ma rappresentano un passo avanti concreto: per la prima volta la ricerca punta a colpire i meccanismi alla base della malattia, e non soltanto ad attenuarne i sintomi.

Entrambi i farmaci hanno ottenuto il parere favorevole del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema, l’Agenzia europea dei medicinali, per il trattamento dei pazienti sintomatici nelle fasi iniziali della malattia, a condizione che la presenza delle placche di amiloide sia confermata e che i pazienti non siano portatori di due copie del gene ApoE4, associato a un rischio più elevato di effetti avversi. Lecanemab ha già ricevuto l’autorizzazione della Commissione europea e in Italia è stato inserito nella Classe C(nn), riservata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità. Donanemab, invece, è ancora in attesa dell’autorizzazione definitiva da parte di Bruxelles, dopo il via libera scientifico ottenuto a luglio 2025. Il percorso che porta all’effettiva disponibilità di questi medicinali è complesso: dall’istruttoria della Commissione tecnico-scientifica di Aifa alla definizione dei criteri di eleggibilità, fino alla negoziazione del prezzo e della rimborsabilità. L’obiettivo, sottolinea l’agenzia, è “garantire un accesso rapido e sicuro a quei pazienti in cui il profilo rischio-beneficio è favorevole, con la speranza di migliorare la gestione della malattia e la qualità della vita quotidiana”. Trattandosi di terapie ad alta complessità, non possono essere somministrate in autonomia. Lecanemab, ad esempio, richiede infusioni endovenose ogni due settimane, con monitoraggio prolungato nella prima somministrazione per valutare eventuali reazioni.

Accanto ai nuovi farmaci, Aifa ribadisce la necessità di un approccio integrato che comprenda prevenzione, presa in carico multidisciplinare e utilizzo dei biomarcatori. Questi strumenti consentono diagnosi più accurate e un monitoraggio personalizzato della risposta al trattamento. La sfida della ricerca si concentra ora nello sviluppo di terapie mirate, capaci di colpire specifici meccanismi patologici sulla base delle caratteristiche genetiche e biologiche del singolo paziente. Un modello ispirato alla medicina di precisione, già al centro del Tavolo tecnico promosso da Aifa con il coinvolgimento delle società scientifiche e delle comunità mediche.