Ricerca e cura

Leucemia

27 Giugno 2025

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Sono stati presentati all’European Hematology Association (EHA) i risultati di uno studio di Fase 1/2 che apre nuove prospettive terapeutiche per i pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) non idonei alla chemioterapia intensiva. La combinazione orale di decitabina/cedazuridina con venetoclax ha dimostrato un tasso di remissione completa del 46%, con una sopravvivenza globale mediana di 15,5 mesi, in una popolazione ad alto rischio, spesso esclusa dai trattamenti standard.

Lo studio ha coinvolto pazienti di nuova diagnosi, over 75 o con comorbidità, ai quali è stata somministrata una combinazione orale giornaliera di decitabina (35 mg), cedazuridina (100 mg) e venetoclax. L’aggiunta di cedazuridina consente alla decitabina orale di raggiungere una biodisponibilità comparabile alla formulazione endovenosa.

“I risultati sono incoraggianti”, ha dichiarato Adriano Venditti, Professore di Ematologia all’Università di Roma Tor Vergata. “Una terapia completamente orale potrebbe rivoluzionare la qualità della vita dei pazienti anziani con LMA e ridurre il carico assistenziale”.

Secondo Alessandro Lattuada, Managing Director di Otsuka Italia, l’azienda promotrice dello studio, “la nuova combinazione potrebbe rappresentare un’opzione concreta in un’area terapeutica ancora carente di soluzioni efficaci”. La terapia è già approvata in monoterapia dalla Commissione Europea e l’estensione in combinazione con venetoclax rappresenta il passo successivo.

Tra gli effetti collaterali segnalati più frequentemente: neutropenia febbrile (49,5%), anemia (38,6%) e neutropenia (35,6%). I tassi di mortalità a 30 e 60 giorni sono stati del 3% e del 9,9%.

La leucemia mieloide acuta, tumore raro del sangue e del midollo, colpisce soprattutto gli over 60. In Italia si stimano circa 3.500-4.000 nuovi casi l’anno, con un tasso di sopravvivenza a cinque anni intorno al 30%. L’incidenza è in aumento, complice l’invecchiamento demografico.

La combinazione di decitabina e cedazuridina – sviluppata per garantire la somministrazione orale completa – è già autorizzata in UE come monoterapia per pazienti non eleggibili alla chemioterapia standard. Ora la nuova "total oral therapy" in combinazione con venetoclax punta a diventare uno standard per pazienti fragili, migliorando aderenza, gestione domiciliare e accesso alle cure.