Login con

Farmaci

25 Gennaio 2023

Malattie del sangue, EMA accoglie la domanda di Aic per terapia genica

L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per exagamglogene autotemcel per il trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni


L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) per exagamglogene autotemcel (exa-cel) per il trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme (sickle cell disease, SCD) o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, TDT). Lo annunciano in una nota Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics precisando come la presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio è supportata dai risultati di due studi globali di Fase 3 volti a valutare exa-cel come terapia somministrata una sola volta in un'unica dose in persone affette da anemia falciforme o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni. 

“La decisione di EMA segna un traguardo importante che corona i nostri sforzi per rendere disponibile una nuova terapia una tantum per tutti coloro che convivono con queste patologie - ha dichiarato Nia Tatsis, Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer di Vertex - Siamo pronti a collaborare con EMA alla presentazione della domanda, la prima relativa a una terapia basata sulla tecnica CRISPR/Cas9 per una malattia genetica”.

Exa-cel ha ottenuto la designazione di Farmaco Orfano dalla Commissione Europea (CE) e di Medicinale Prioritario (Priority Medicines designation, PRIME) dall'EMA, per il trattamento della TDT e della SCD. Vertex ha inoltre presentato la domanda di licenza biologica (Biologics License Application, BLA) alla Food and Drug Administration statunitense e prevede di finalizzare la richiesta entro la fine del primo trimestre 2023. 

Se l'articolo ti è piaciuto rimani in contatto con noi sui nostri canali social seguendoci su:

Seguici su Youtube! Seguici su Linkedin! Segui il nostro Podcast su Spotify!

Oppure rimani sempre aggiornato in ambito farmaceutico iscrivendoti alla nostra newsletter!

POTREBBERO INTERESSARTI ANCHE

17/05/2024

Assoutenti esprime profonda preoccupazione per l'attacco cibernetico subito da Synlab che ha portato alla pubblicazioni di molti terabyte di dati sensibili di pazienti ed invita quindi l’azienda ad...

17/05/2024

Francesco Di Raimondo, Docente Ordinario di Ematologia all’università degli Studi di Catania, intervistato da Sanità33, fa il punto sulle terapie per il mieloma multiplo e sui nuovi vuoti...

17/05/2024

Nel costante processo di evoluzione del settore sanitario italiano, un nuovo capitolo si è aperto con la sigla di un accordo di collaborazione con l’obiettivo di approfondire e promuovere scenari...

17/05/2024

Il test di Medicina del 28 maggio è vicino: sarà un concorsone in presenza nelle sedi universitarie come ai vecchi tempi. La convocazione è prevista per le ore 8.30 ma si parte alle 13. E saranno...

©2024 Edra S.p.a | www.edraspa.it | P.iva 08056040960 | Tel. 02/881841 | Sede legale: Via Spadolini, 7 - 20141 Milano (Italy)

Top