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Farmaci

25 Gennaio 2023

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L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) per exagamglogene autotemcel (exa-cel) per il trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme (sickle cell disease, SCD) o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, TDT). Lo annunciano in una nota Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics precisando come la presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio è supportata dai risultati di due studi globali di Fase 3 volti a valutare exa-cel come terapia somministrata una sola volta in un'unica dose in persone affette da anemia falciforme o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni. 

“La decisione di EMA segna un traguardo importante che corona i nostri sforzi per rendere disponibile una nuova terapia una tantum per tutti coloro che convivono con queste patologie - ha dichiarato Nia Tatsis, Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer di Vertex - Siamo pronti a collaborare con EMA alla presentazione della domanda, la prima relativa a una terapia basata sulla tecnica CRISPR/Cas9 per una malattia genetica”.

Exa-cel ha ottenuto la designazione di Farmaco Orfano dalla Commissione Europea (CE) e di Medicinale Prioritario (Priority Medicines designation, PRIME) dall'EMA, per il trattamento della TDT e della SCD. Vertex ha inoltre presentato la domanda di licenza biologica (Biologics License Application, BLA) alla Food and Drug Administration statunitense e prevede di finalizzare la richiesta entro la fine del primo trimestre 2023.