Ricerca e cura

Oncologia

10 Dicembre 2024

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Novartis ha annunciato i risultati positivi a lungo termine dallo studio di fase 3 Asc4First con asciminib, che mostrano tassi di risposta molecolare maggiore (Mmr) superiori a 96 settimane. Lo studio ha confrontato il tasso di Mmr di asciminib con i TKI standard di cura (SoC) selezionati dagli investigatori (imatinib, nilotinib, dasatinib e bosutinib) e con il solo imatinib in pazienti adulti con leucemia mieloide cronica in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo (Lmc-CP Ph+) alla valutazione delle 96 settimane, gli endpoint secondari chiave dello studio. I risultati a lungo termine hanno mostrato una differenza crescente nel tasso di Mmr di asciminib rispetto alla SoC, rispetto a imatinib e rispetto ai TKI di seconda generazione (nilotinib, dasatinib e bosutinib). I risultati sono stati presentati al 66° Congresso annuale della Società americana di ematologia (Ash).

Il follow-up mediano è stato di 2,2 anni per asciminib e per i TKI SoC selezionati dagli investigatori, riporta una nota. Oltre il 22% in più di pazienti trattati con asciminib (80 mg QD) ha raggiunto la Mmr a 96 settimane rispetto a tutti i TKI SoC selezionati dagli investigatori, e quasi il 30% in più di pazienti ha raggiunto la Mmr a 96 settimane rispetto al solo imatinib. Il tasso di Mmr di asciminib è stato superiore del 15,1% rispetto ai 2G-TKIs (72% vs. 56,9%)1. I pazienti trattati con asciminib hanno anche raggiunto tassi più profondi di risposte molecolari (MR4 e MR4.5) rispetto ai TKI SoC selezionati dagli investigatori. 

Il profilo di sicurezza di asciminib a 96 settimane - dettaglia la nota - è stato coerente con il follow-up di 4 anni dello studio di fase 3 ASCEMBL, senza nuovi eventi avversi osservati fino ad oggi. Nei pazienti trattati con asciminib, è stata osservata una minore percentuale di eventi avversi di grado ≥3 e di aggiustamenti della dose per gestire gli eventi avversi; inoltre, l'interruzione dovuta agli eventi avversi è stata più del 50% inferiore per asciminib rispetto sia ad imatinib che ai 2G-TKIs1.

"Il nostro impegno da oltre vent'anni nella ricerca, nell'innovazione e nella partnership con la comunità scientifica e le associazioni di pazienti ha portato a risultati straordinari nella gestione e nel trattamento della leucemia mieloide cronica - ha dichiarato Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head di Novartis Italia - Grazie ai trattamenti innovativi, questa patologia è ora gestibile come una condizione cronica. Tuttavia, nonostante i numerosi traguardi raggiunti, ci sono ancora bisogni clinici insoddisfatti. La ricerca non si ferma: oggi la scienza mette a disposizione nuovi trattamenti per migliorare la sopravvivenza e la qualità di vita dei pazienti, offrendo nuove speranze e prospettive di vita fin dal momento della diagnosi". Dal 2023 asciminib è disponibile in Italia per i pazienti affetti da Lmc-CP Ph+ con resistenza o intolleranza ad almeno 2 precedenti inibitori tirosin-chinasici. Recentemente asciminib ha ottenuto l'approvazione accelerata negli Stati Uniti per il trattamento degli adulti di nuova diagnosi con Lmc-CP Ph+, che insieme alla sua approvazione nei pazienti adulti precedentemente trattati con Lmc-CP Ph+ espande di 4 volte la popolazione di pazienti che potrebbe beneficiare con asciminib.