Ricerca e cura

sanità

19 Giugno 2024

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In Italia, si contano tra 2.500 e 4.000 pazienti affetti da anemia falciforme, sebbene questi numeri siano probabilmente sottostimati.
A causa del costante aumento, registrato negli ultimi anni, di bambini affetti da anemia falciforme e del peso crescente della gestione sui sistemi sanitari, nel 2006 l'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ha invitato i sistemi sanitari ad implementare e rinforzare i programmi di prevenzione e trattamento dell’anemia falciforme al fine di ridurne morbilità e mortalità. La ricerca scientifica sta producendo risultati molto interessanti: una sperimentazione guidata da un'équipe del Bambino Gesù, per esempio, ha mostrato che con il metodo di editing genetico Crispr è possibile "correggere" il difetto del DNA che causa la malattia, e si spera che a breve il trattamento che è già stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense e dalla European Medicines Agency europea riceva il via libera anche dall'Aifa.

Nel 2008 l'Assemblea Generale delle Nazioni Unite ha definito la drepanocitosi "un problema di sanità globale", istituendo la Giornata Mondiale della Malattia Drepanocitica il 19 giugno di ogni anno. E in occasione della Giornata Mondiale è stato presentato in Senato il romanzo “Sangue a Falce”, a cura del Dott. Giovan Battista Ruffo, Direttore U.O. Ematologia e Talassemia ARNAS Civico Di Cristina Benfratelli di Palermo e membro del Consiglio Direttivo SITE.
Il libro esplora il dramma dell'anemia falciforme, una condizione cronica definita dall’Assemblea Generale dell’ONU come un problema sanitario globale.

Durante l’evento di presentazione, clinici, associazioni di pazienti e rappresentanti istituzionali hanno discusso delle nuove terapie di editing genico e dell’impatto socioculturale della malattia.
Hanno partecipato, tra gli altri:

• Prof. Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma
• Senatore Raoul Russo della 10ª Commissione Permanente Sanità
• L’eurodeputato Pietro Bartolo

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