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23 Maggio 2024

Distrofia muscolare di Duchenne: Ue respinge il parere negativo del Chmp per ataluren

La Commissione europea ha respinto la raccomandazione del Chmp dell’EMA che aveva suggerito di non rinnovare l’autorizzazione all’immissione in commercio subordinata a condizioni di Translarna. Si tratta di un “unicum” nel campo in quanto è la prima volta di fatto che la Commissione europea rigetta una raccomandazione del Chmp


Distrofia muscolare di Duchenne: Ue respinge il parere negativo del Chmp per ataluren

La Commissione europea (CE) ha respinto la raccomandazione del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali che aveva suggerito di non rinnovare l’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) subordinata a condizioni di Translarna (ataluren, il farmaco autorizzato finora in via condizionata per le persone con distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsense, nmDMD). La decisione è stata presa da uno Standing Committee creato ad hoc dalla Commissione europea.

Si tratta di un “unicum” nel campo in quanto è la prima volta di fatto che la Commissione europea rigetta una raccomandazione del Chmp.
Inoltre, l'EMA ha informato PTC Therapeutics (produttore e distributore del farmaco) che è stata presa la decisione di considerare non valide la riunione del gruppo consultivo scientifico per Translarna del 5 settembre 2023 e tutte le fasi procedurali che ne sono seguite.
L’azienda ha aggiunto che la Commissione Europea ha chiesto al CHMP di includere, nel processo di nuova valutazione che seguirà, anche tutti i dati raccolti nei Registri Pazienti e i dati di vita reale. Inoltre, il contributo della riunione del Sag tenutasi a settembre 2023 e della riunione tenutasi a gennaio 2024 non sarà preso in considerazione dal Chmp in alcuna futura valutazione di Translarna.

Il 15 settembre 2023, dopo 9 anni di utilizzo nell’ambito dell’autorizzazione condizionata, il Comitato scientifico per i Medicinali per Uso Umano dell’EMA aveva dato parere negativo alla richiesta di conversione dell’autorizzazione condizionata di Translarna in autorizzazione piena e al rinnovo dell’autorizzazione condizionata esistente. Ma la decisione CE ribalta questo parere. Di conseguenza come ha spiegato in una nota stampa Ptc Therapeutics – Translarna rimane sul mercato ed è disponibile per i pazienti in Europa in linea con la sua attuale autorizzazione all’immissione in commercio.

Il 25 gennaio 2024, nonostante tutto, il CHMP ha emesso il secondo parere negativo per il rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di Translarna™ (ataluren) a seguito della procedura di riesame.
La scelta, dunque, è stata quella di fare appello alla Commissione Europea. Così Parent Project aps, UILDM Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare e UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare, hanno scritto una lettera alla Commissione Europea e all’EMA per chiedere di rivedere la decisione relativa a Translarna™ (ataluren).
Anche i responsabili dei Network clinici dell'assistenza primaria per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in Italia, tramite l’Associazione Italiana Miologia (AIM), e molti altri paesi, si sono mobilitati per esprimere il loro sostegno al mantenimento di Translarna™ (ataluren) come opzione medica nell'Unione Europea e hanno chiesto di sospendere la decisione sul mancato rinnovo dell'autorizzazione condizionata. La voce della comunità Duchenne è stata udita anche dal Parlamento Europeo, dove si sono chieste delle interrogazioni parlamentari a riguardo. 
Secondo le famiglie, dopo anni di utilizzo efficace, ataluren è un farmaco sicuro e facile da usare con i bambini. Il rallentamento della progressione della patologia è comunemente osservato e spesso supera le aspettative. I resoconti delle famiglie su ataluren sono in linea con i dati pubblicati dal registro STRIDE, che offre un'opportunità unica di osservare direttamente i benefici a lungo termine di ataluren in termini di ritardo nella perdita della deambulazione.

Dal giorno del parere negativo dell’EMA «ci siamo mobilitati, affinché le voci delle nostre famiglie e dei ragazzi venissero ascoltate. Non potevamo rimanere in panchina ad osservare, dovevamo cercare di riunire tutta Europa in un fronte comune» fa sapere Filippo Buccella fondatore di Parent Project aps, l’associazione di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e Becker, grave patologia genetica rara e degenerativa. «È una grande vittoria per la comunità Duchenne e Becker italiana ed internazionale, che potrà continuare ad utilizzare il farmaco» conclude.
Commenta il Prof. Giacomo Comi (Policlinico di Milano), Presidente AIM: «La decisione della Commissione Europea, ancorché inusuale nel contesto dato, è saggia. Come Associazione Italiana di Miologia, unitamente alla rete dei Clinici Esperti Italiani ed Internazionali, avevamo richiesto una riconsiderazione molto accurata dell'evidenza scientifica disponibile. Avere ricevuto ascolto ed attenzione ci sembra un buon segnale per i pazienti affetti e per le loro famiglie.»

«Questa è la notizia che aspettavamo da molto tempo. È frutto di un lavoro condiviso tra associazioni, clinici e famiglie. Siamo molto felici di questo esito perché dà valore alla voce dei pazienti e delle famiglie che ogni giorno convivono con questa patologia. Tutta la nostra comunità è ben consapevole dell’importanza di questo risultato che pone in evidenza quanto sia importante lavorare sulla persona e sulla sua qualità della vita. Grazie a Translarna™ abbiamo uno strumento in più a disposizione delle nostre famiglie per fare questo» dichiara Marco Rasconi, presidente nazionale UILDM-Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare.

«La sinergia fra Parent Project, UILDM e UNIAMO ha prodotto un ottimo risultato. La Federazione lavora da tempo per far integrare nei dossier PROMs e PREMs e real world data, che possono dare indicazioni preziose sull'efficacia dei trattamenti, andando oltre il risultato prettamente clinico. Pur non essendo procedure ancora strutturate adeguatamente, la richiesta della Commissione Europea di far rivalutare Ataluren con un occhio di riguardo ai dati riferiti dai pazienti e registrati in STRIDE è un passo importante per tutto il sistema. Anche i dossier dovranno essere meglio finalizzati a questo obiettivo, con raccolte mirate e strutturate in maniera scientifica. È importante lavorare in maniera sinergica per ottenere risultati» dichiara Annalisa Scopinaro, presidente UNIAMO.

TAG: DISTROFIA MUSCOLARE

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