Ricerca e cura

Farmaci

15 Settembre 2023

---

Al 35° Congresso internazionale sull'epilessia (Iec), che si è svolto dal 2 al 6 settembre a Dublino, Ucb ha presentato nuovi dati su importanti progressi di fenfluramina solzione orale e sul suo più ampio portafoglio relativo alle epilessie. Lo comunica l'azienda biofarmaceutica belga in una nota. Insieme a 9 abstract, tra cui un late-breaker - riferisce in una nota - 2 presentazioni orali hanno riguardato diverse forme di epilessia, oltre a condizioni epilettiche rare come la sindrome di Dravet (Ds), la sindrome di Lennox-Gastaut (Lgs) e il disturbo da deficit di CDKL5 (chinasi ciclina-dipendente-like 5).

"Facendo leva sulla nostra esperienza e competenza - ha dichiarato Mike Davis, Head of Global Epilepsy & Rare Syndromes di Ucb – sfidiamo continuamente lo status quo, con l'obiettivo di fare di più per le persone che vivono con una complessità di tipi di crisi epilettiche e sindromi rare: dalla ricerca precoce innovativa a quella dove abbiamo una storia e un patrimonio di competenze considerevoli, così come in nuove aree terapeutiche, come la sindrome di Dravet e di Lennox-Gastaut, in cui stiamo affrontando importanti esigenze non soddisfatte. I nostri dati presentati all'Iec sottolineano realmente dove stiamo operando per avere un impatto positivo. La nostra ambizione è quella di impegnarci al massimo per migliorare la vita dei pazienti e delle famiglie, ora e in futuro".

È stata condotta - riporta Ucb - una revisione degli studi pubblicati in cui i pazienti sono stati trattati con fenfluramina per gestire le crisi convulsive - comprese le crisi tonico-cloniche generalizzate (Gtcs - Generalized Tonic-Clonic Seizures) o le crisi tonico-cloniche (Tcs - Tonic-Clonic Seizures) - al fine di esaminare l'efficacia della fenfluramina sulla riduzione delle Gtcs in vari tipi di encefalopatie dello sviluppo ed epilettiche (Dee - Develpment and Epileptic Encephalopaty) o in condizioni di epilessia rara. Nella revisione sono stati inclusi i dati di 13 studi (4 studi randomizzati-controllati - Rct, 4 studi osservazionali, 4 studi in aperto e una serie di casi). Nella revisione sono stati inclusi in totale 561 pazienti (di cui 360 con sindrome di Dravet e 176 con sindrome di Lennox-Gastaut). In questi studi non tutti i pazienti hanno avuto Gtcs o Tcs. Otto trial (117 pazienti) hanno riportato la percentuale che ha avuto una riduzione ≥75% e/o 100% di Gtcs o Tcs; il 70% e il 55% dei pazienti hanno riportato rispettivamente una diminuzione ≥75% e 100% di Gtcs o Tcs. Cinque studi hanno dimostrato che più della metà dei pazienti era libera da Gtcs dopo il trattamento con fenfluramina.

I dati più recenti presentati all'Iec - conclude la nota - hanno fornito ulteriori nuove evidenze sul profilo di sicurezza e sull'efficacia della fenfluramina negli adulti affetti da sindrome di Dravet.

TAG: EPILESSIA