Ricerca e cura

sanità

17 Maggio 2023

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L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab per il trattamento della sindrome emolitico-uremica (Seu) atipica. La terapia, un inibitore della proteina C5 del complemento, potrà essere prescritta ai pazienti (adulti o bambini) sia naïve agli inibitori del complemento, sia già trattati con eculizumab per almeno 3 mesi e che hanno evidenziato una risposta alla cura. Lo ha annunciato oggi Alexion, AstraZeneca Rare Disease, nel corso di una conferenza stampa a Milano.

Il nuovo anticorpo monoclonale - spiega una nota - agisce inibendo l'attività della proteina C5 nella cascata del complemento terminale, una parte del sistema immunitario. Quando attivata in un modo incontrollato, la cascata del complemento risponde modo eccessivo, portando il corpo ad attaccare le proprie cellule sane. Ravulizumab, primo e unico inibitore del complemento C5 a lunga durata d'azione, offrendo immediata, completa e prolungata inibizione del complemento, porta la frequenza di somministrazione della cura da ogni 2 settimane a ogni 2 mesi, migliorando la qualità di vita di tutti i pazienti colpiti dalla patologia.

"I benefici dell'allungamento del tempo tra un'infusione e l'altra sono importanti - rimarca Paolo Chiandotto, presidente dell'associazione pazienti Progetto Alice Associazione per la lotta alla Seu - Innanzitutto significa recarsi meno volte in ospedale. Negli adulti occupati vuol dire perdere meno ore di lavoro, e la stessa cosa vale per i genitori dei piccoli affetti da malattia. Nei bambini, che fortunatamente sono una piccola percentuale, questo significa perdere meno giorni di scuola. Nel complesso questi vantaggi si traducono in un maggiore benessere generale poiché ci si sente meno 'legati' all'ospedale". Dichiara Anna Chiara Rossi, VP& General Manager Italy presso Alexion, AstraZeneca Rare Disease: "Sin dalla nostra nascita il nostro obiettivo di ricerca è quello di sviluppare terapie innovative capaci di migliorare sensibilmente la qualità di vita delle persone con malattie rare e dei loro familiari. Tutto ciò è stato possibile grazie alla collaborazione e allo scambio continuo delle esperienze con i pazienti e con i clinici. Essere riusciti a realizzare un anticorpo in grado di migliorare ulteriormente sia il trattamento sia la quotidianità delle persone è per noi motivo di grande orgoglio".