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Ricerca e cura

distrofia di duchenne

25 Agosto 2025

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“Quando non ci sono alternative terapeutiche, ogni nuovo farmaco rappresenta una speranza concreta e un diritto”. Lo afferma Annalisa Scopinaro, presidente di UNIAMO, la Federazione Italiana Malattie Rare, commentando, a Sanità33, l’introduzione del vamorolone, la prima nuova opzione farmacologica per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) dopo oltre cinquant’anni. In un’intervista, Scopinaro evidenzia il ruolo centrale delle organizzazioni di pazienti nel promuovere maggiore consapevolezza tra clinici e decisori pubblici: “Collaboriamo da tempo sia a livello europeo con Eurodis, sia in Italia, affinché venga valorizata la voce dei pazienti nei processi di approvazione. I dati riportati dai pazienti (PROs) sono fondamentali per comprendere realmente il valore di un trattamento, ma spesso vengono sottovalutati”.

Secondo la presidente di UNIAMO, riconoscere il valore del vamorolone non è solo una questione clinica ma anche sociale: “Per chi non ha alternative, anche un piccolo miglioramento è un enorme passo avanti. Per questo chiediamo da tempo procedure accelerate per i farmaci salvavita e per quelli senza valide alternative”. Un tema cruciale resta quello dell’equità di accesso sul territorio nazionale: “La disomogeneità tra Regioni è una delle nostre battaglie prioritarie. Grazie al nuovo Piano Nazionale Malattie Rare e alla riorganizzazione dei centri prescrittori ed erogatori, abbiamo evitato lunghi ritardi nelle autorizzazioni regionali”.

Ma le sfide non finiscono qui: “Servono registri affidabili, formazione mirata per identificare correttamente i pazienti eleggibili, e centri preparati a ricevere e somministrare le nuove terapie senza ritardi dovuti alla burocrazia o all’approvvigionamento”. In conclusione, Scopinaro sottolinea la responsabilità collettiva: “Solo se tutte le parti – istituzioni, clinici, associazioni e sistema sanitario – lavorano in sinergia, potremo garantire accesso tempestivo, equo e appropriato alle innovazioni terapeutiche per tutti i pazienti, ovunque si trovino”.

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