Politica sanitaria

Terapia

25 Novembre 2025

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Il nuovo regolamento europeo sull’Health Technology Assessment (HTA), in vigore da gennaio, sta ridisegnando il modo in cui gli Stati membri valutano le terapie innovative. In questo contesto si inserisce l’analisi presentata all’ultimo congresso Ispor di Glasgow dal Dipartimento di Scienze Farmaceutiche dell’Università Statale di Milano: uno studio che mette a confronto le soglie di costo-efficacia utilizzate nei diversi Paesi e il posizionamento dell’Italia. “La domanda di fondo – spiega Andrea Marcellusi, ricercatore del dipartimento di scienze farmaceutiche dell’università Statale di Milano e presidente dell’International society of pharmacoeconomics and outcome research (Ispor) – è semplice: quanto siamo disposti a pagare per garantire ai pazienti un anno di vita in buona salute?”.

Il concetto è quello della cost-effectiveness, misurata attraverso l’ICER (incremental cost-effectiveness ratio), il rapporto che confronta i costi e i benefici di un nuovo trattamento rispetto allo standard. Ogni sistema sanitario definisce una soglia oltre la quale non è più disposto a rimborsare una terapia. In Inghilterra, ad esempio, il range è 20-30 mila sterline per QALY guadagnato. L’Italia utilizza come riferimento circa 33 mila euro, cifra ricavata dalla storica analisi di Pierluigi Russo (Aifa). “Il nostro studio – prosegue Marcellusi – ha confrontato questa soglia con quelle di altri Paesi, normalizzandole rispetto al Pil. Il risultato è che l’Italia, in termini relativi, è perfettamente allineata”. Ma emergono anche criticità: il nostro Paese applica una soglia unica, non modulata in base alla gravità delle patologie o alla rarità delle malattie, come invece già avviene nel Regno Unito o in Canada. “Nei fatti – osserva Marcellusi – anche noi accettiamo ICER molto più alti, fino a 90 mila o perfino 400 mila euro, quando si tratta di malattie gravissime o senza alternative terapeutiche. Ma manca una struttura trasparente e dichiarata”. Da qui l’appello del ricercatore: definire soglie differenziate, sviluppate con un metodo condiviso tra istituzioni, accademia e stakeholder, per dare linee guida chiare alla valutazione economica e alla negoziazione dei farmaci.

Il tema si lega anche ai modelli di rimborso. “La cost-effectiveness ci dice a cosa dare priorità, ma non garantisce la sostenibilità della spesa”, sottolinea Marcellusi. Per questo servono strumenti complementari come le analisi di budget impact e accordi di rimborso innovativi, dagli outcome-based ai pay-for-performance, ambiti in cui l’Italia è stata pioniera. “Con l’arrivo di terapie ad altissimo valore clinico, dobbiamo evolvere i modelli: programmare, gestire l’incertezza e garantire accesso tempestivo all’innovazione. È una sfida per il sistema, ma anche un’opportunità decisiva”, conclude Marcellusi.