Politica sanitaria

Ematologia

17 Ottobre 2025

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La ricerca ematologica sta attraversando una trasformazione profonda. Non più un percorso lineare e stabile, ma un processo continuo di adattamento ai nuovi dati biologici, alle scoperte molecolari e ai farmaci emergenti.
Lo sottolinea Marco Vignetti, presidente della Fondazione Gimema, intervistato da Sanità33. “Oggi non possiamo più permetterci di attendere la conclusione di uno studio prima di cambiare rotta – afferma –. La ricerca è diventata un sistema dinamico, che deve aggiornarsi in tempo reale per non perdere opportunità terapeutiche per i pazienti”.

Ricerca adattiva e flessibile

Il modello classico di sperimentazione clinica, basato su protocolli fissi e percorsi prestabiliti, lascia il posto a una ricerca “adattiva”, in grado di integrare rapidamente nuove conoscenze.
Secondo Vignetti, questa evoluzione impone “uno sforzo enorme a tutta l’infrastruttura della ricerca”, chiamata a gestire protocolli aggiornabili e una pipeline terapeutica in costante movimento. La sfida è mantenere coerenza metodologica e solidità dei dati pur in presenza di innovazioni continue.

Real World Evidence: appropriatezza e sostenibilità

Un altro cardine della nuova ricerca è la Real World Evidence (RWE), che amplia il campo di osservazione oltre i confini dei trial clinici.
“Non è un’alternativa, ma una visione più ampia – spiega Vignetti –. Serve a capire in quali condizioni un farmaco è davvero efficace e quando, invece, non offre vantaggi o può essere dannoso”.
La RWE consente di distinguere con maggiore precisione i pazienti che beneficiano di una terapia, evitando trattamenti costosi e inutili. Si tratta di uno strumento di appropriatezza clinica e sostenibilità del sistema sanitario, che aiuta a concentrare le risorse dove producono il maggior valore terapeutico.

Qualità di vita come nuovo parametro clinico

Il concetto di quality of life entra a pieno titolo nella valutazione dei risultati di cura.
Oggi la misurazione sistematica del benessere del paziente è parte integrante di ogni studio clinico. “La qualità di vita – osserva Vignetti – non è più un parametro accessorio. È un indicatore prognostico: dalle risposte dei pazienti ai questionari si può prevedere l’evoluzione della malattia”.
La raccolta diretta dei dati dai pazienti (Patient Reported Outcomes) consente di valutare non solo l’efficacia, ma anche la tollerabilità percepita e l’impatto sociale dei trattamenti. È un cambio di prospettiva che restituisce al paziente un ruolo attivo e permette di calibrare la terapia in base alle sue preferenze e condizioni reali.

Digital health e intelligenza artificiale

L’intelligenza artificiale entra nella ricerca clinica come strumento di accelerazione, non di sostituzione.
Gli algoritmi permettono di ridurre drasticamente i tempi di sviluppo dei farmaci, simulando strutture molecolari o prevedendo l’interazione con bersagli genetici.
Un ambito in rapida evoluzione è quello dei “pazienti sintetici”, ricostruiti a partire da database di casi reali per creare bracci di controllo virtuali nei trial. “Questo approccio – spiega Vignetti – consente di testare una nuova terapia senza esporre pazienti reali a trattamenti superati, migliorando anche l’etica della sperimentazione”.
La digitalizzazione consente inoltre di integrare big data, cartelle cliniche e registri nazionali in reti di ricerca condivise, a beneficio della rapidità e della trasparenza dei risultati.

La Fondazione Gimema (Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell’Adulto) rappresenta oggi uno dei principali modelli di ricerca collaborativa in Europa.
Con una rete di oltre cento centri, Gimema promuove studi indipendenti, piattaforme di raccolta dati in tempo reale e progetti di integrazione tra clinica, bioinformatica e intelligenza artificiale.
“L’obiettivo – conclude Vignetti – è costruire una ricerca che non separi più sperimentazione e pratica clinica, ma che le faccia dialogare. Solo così potremo offrire terapie sempre più efficaci e personalizzate, e al tempo stesso sostenibili per il sistema sanitario”.