Politica sanitaria

mieloma multiplo

19 Settembre 2025

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“Siamo davanti a una rivoluzione nella gestione del mieloma multiplo”. Non usa mezzi termini Gabriele Buda, Professore Associato di Ematologia all’Università di Pisa, commentando, a Sanità33, i dati presentati al 22° Congresso Annuale della International Myeloma Society (IMS), in corso a Toronto. Due studi, PERSEUS e CARTITUDE-4, stanno infatti ridefinendo i paradigmi terapeutici della malattia.

Gli studi

“Nello studio PERSEUS – spiega Buda – nei pazienti candidabili a trapianto trattati con la quadripletta sperimentale Dara-VRD, circa due terzi hanno raggiunto la negatività della malattia minima residua (MRD). E questo si traduce in un dato straordinario: oltre il 95% dei pazienti è libero da progressione a 48 mesi”. Risultati che consolidano PERSEUS come nuovo standard di riferimento nei pazienti trapiantabili. Lo scenario è diverso nello studio CARTITUDE-4, che ha valutato la terapia CAR-T ciltacel – sviluppata anche con il contributo di Johnson & Johnson – in pazienti recidivati e refrattari alla lenalidomide. “Qui – continua Buda – parliamo di pazienti già trattati con una o più linee di terapia. Ebbene, circa il 60% ha raggiunto una MRD negatività entro sei mesi. Un dato impressionante, con una risposta che si è mantenuta tre volte di più rispetto alla terapia convenzionale, portando a un chiaro vantaggio in termini di progression free survival a tre anni”.

Tailored therapy e one shot therapy

PERSEUS e CARTITUDE-4 non portano solo numeri, ma nuovi concetti terapeutici. “Con PERSEUS – sottolinea Buda – si introduce il concetto di tailored therapy, con l’uso del daratumumab nel mantenimento e la possibilità, una volta raggiunta l’MRD negatività, di interrompere la terapia. Viceversa, con ciltacel parliamo di una one shot therapy, una sola somministrazione in grado di dare risposte profonde e durature”. Due approcci che potrebbero cambiare il quotidiano dei pazienti: “Per anni – ricorda Buda – abbiamo chiesto loro il sacrificio di terapie a progressione, anche molto lunghe. Oggi invece si intravede la possibilità di ottenere risposte profonde, sostenibili, e soprattutto con meno peso sulla qualità della vita”. La prospettiva, dunque, non è solo clinica, ma anche umana: “Questi studi – conclude Buda – segnano l’inizio di una nuova era. Non si tratta soltanto di guadagnare anni senza malattia, ma di migliorare davvero la vita quotidiana dei pazienti”.

Anna Capasso