Politica sanitaria

Intervista

16 Dicembre 2022

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«Risultano ormai superate le riserve e anche le contrapposizioni precedentemente esistenti fra RWE e Studi Clinici Controllati (RCTs). La Real World Evidence (RWE) svolge un ruolo complementare ed integrativo nella produzione delle conoscenze in continuità con gli studi clinici». Parla così a Sanità33 Nello Martini, ex Direttore Generale dell’Agenzia italiana del Farmaco e Presidente della Fondazione Ricerca e Salute (Res). Martini rileva l’essenzialità del ruolo della Rwe in ambito regolatorio e di programmazione sanitaria, una funzione che nella visione del Pnrr diviene ancor più determinante e centrale. SIF con Fondazione Ricerca e Salute, insieme ad una buona parte del mondo sanitario, ha, inoltre, elaborato una proposta di un piano nazionale di studi e ricerche sulla Real World Evidence, presentato sulla rivista scientifica “Quaderni della SIF”. «Le proposte prevedono un piano nazionale di studi e ricerche definendo la metodologia di applicazione della RWE in ambito regolatorio e nell’ambito del PNRR – DM77», spiega Martini.

Nel dettaglio, in ambito regolatorio la RWE riveste un ruolo essenziale a vari livelli con particolare riferimento «all’individuazione delle popolazioni target dei nuovi farmaci cioè della prevalenza ed incidenza e delle caratteristiche dei pazienti eleggibili ai nuovi trattamenti farmacologici; si tratta di dati fondamentali per definire l’impatto economico delle nuove molecole a livello nazionale, regionale, di singola ASL e azienda ospedaliera – chiarisce il presidente della Fondazione Res – Essenziale in riferimento alla produzione di conoscenze nella fase post-registrativa, in particolare nelle Terapie CAR-T per la applicazione della procedura di Pagamento a Risultato (PaR) e nelle procedure di accesso ai farmaci oncologici derivanti dalla profilazione genomica nell’ambito della Oncologia Mutazionale». In ambito regolatorio, la RWE riveste una funzione importante anche in merito «agli studi di budget impact (BIA) e di costo efficacia (CEA), inserendo nei modelli predittivi di farmacoeconomia, dati di RWE e non valori discrezionali derivanti dai pareri degli esperti nell’ambito degli Advisory Board» e «nella rinegoziazione dei prezzi dei farmaci, per verificare i dati del mercato reale con le ipotesi predittive delle Market Share contenute nei contratti di prezzo e rimborsabilità», precisa l’esperto.

 Martini si sofferma, poi, sul compito della Rwe nell’ambito del PNRR e del DM 77. Rilevante per «la stratificazione del bisogno di salute socio-economico per la allocazione dei pazienti nel corretto setting assistenziale previsto dal modello organizzativo definito dalla Missione 6 del PNRR (Ospedali di comunità, Case della comunità, Hospice, Assistenza Domiciliare Integrata, Domicilio);  l’individuazione e controllo degli indicatori di processo e di esito nell’ambito dei percorsi assistenziali dei pazienti (PDTA), secondo quanto previsto dal manuale del nuovo sistema di garanzia dei LEA per i PDTA del diabete, BPCO, scompenso cardiaco, tumore della mammella, tumore del colon-retto – aggiunge – e per il calcolo dei costi assistenziali integrati (Farmaceutica, Ricoveri Ospedalieri, Specialistica) per governare il processo assistenziale nel suo insieme e non le singole variabili, superando la logica dei silos budget».

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