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Intervista

21 Dicembre 2023

Terapia di editing genetico per beta talassemia e anemia falciforme. Intervista a Federico Viganò (Vertex)

Con il parere favorevole del Chmp dell’Ema, potrebbe arrivare presto anche in Europa la prima terapia basata sulla tecnologia CRISPR/Cas9. Il primo farmaco messo a punto con questa rivoluzionaria strategia è exagamglogene autotemcel, che rappresenta “un avanzamento terapeutico”, ha sottolineato Federico Viganò, country manager per Italia e Grecia di Vertex Pharmaceuticals


Con il parere favorevole del Comitato per i Medicinali per Uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (Ema), potrebbe arrivare presto anche in Europa il via libera alla commercializzazione della prima terapia basata sull’editing genetico, la tecnologia ‘taglia e incolla’ nota come CRISPR/Cas9, che agisce su siti specifici del DNA. Il primo farmaco messo a punto con questa rivoluzionaria strategia è exagamglogene autotemcel (exa-cel), un trattamento per la beta talassemia e per l’anemia falciforme che rappresenta “un avanzamento terapeutico grandissimo sia dal punto di vista scientifico che dal punto di vista pratico, considerando l’impatto che può avere per i pazienti”, ha sottolineato a Sanità33 Federico Viganò, country manager per Italia e Grecia di Vertex Pharmaceuticals, l’azienda che ha sviluppato questa terapia.



L’approccio ha premiato, qualche anno fa, le ricercatrici che l’hanno messo a punto con il premio Nobel. “Il CRISPR/Cas9 è una tecnologia avanzata in cui un enzima sul DNA taglia il filamento e permette di effettuare delle modifiche genetiche molto precise, in siti specifici. Questo è alla base del meccanismo d’azione di exa-cel che, attraverso il taglio specifico di una parte di DNA, riesce a riattivare l’emoglobina fetale che produce il feto e che viene, poi, inibita alla nascita”, ha spiegato il manager di Vertex, secondo il quale la riattivazione dell’emoglobina fetale “permette ai malati di beta talassemia, anche nota come anemia mediterranea, e ai malati di anemia falciforme di avere una nuova emoglobina funzionante per rendersi, così, indipendenti dalle trasfusioni o per andare incontro a una riduzione delle crisi tipiche dell’anemia falciforme”.
In Europa, l’Italia è particolarmente coinvolta da questo avanzamento nella terapia visto che è il Paese, nel Vecchio Continente, che conta il maggior numero dei casi di beta talassemia, il secondo nel mondo dopo l’Arabia Saudita. “Abbiamo anche regioni, come la Sicilia e la Sardegna, che sono, probabilmente, quelle con la più alta prevalenza a livello mondiale. Quindi exa-cel è un’opzione particolarmente interessante per tutti i pazienti italiani, mentre l’anemia falciforme è una patologia più prevalente nella comunità di colore”, ha precisato Viganò.
Ora tutto ruoterà attorno alla rimborsabilità della terapia. “Il prodotto deve avere l’ok definitivo da parte della Commissione europea, che presumibilmente arriverà nelle prime settimane del 2024, ma possiamo già iniziare le discussioni con Aifa”, ha proseguito Viganò, spiegando che per tutte le terapie avanzate “c’è una difficoltà abbastanza diffusa, non solo in Italia, ma anche a livello europeo, legata al fatto che non esiste una metodologia strutturata” di accesso e rimborso “per questo tipo di terapie”. Si tratta, infatti, di trattamenti che hanno un certo tipo di costo per paziente, all’inizio, perché molto spesso sono una tantum. Tuttavia, “devono essere tenuti in considerazione anche tutti i costi che vengono risparmiati”, ha sottolineato il manager, spiegando che bisogna passare a un approccio “più di investimento, piuttosto che di costo”.
Viganò, comunque, si dice “convinto che c’è la volontà di una collaborazione reciproca con l’Aifa a favore di una terapia tanto impattante per i pazienti italiani, ma in generale vedo la possibilità di discutere di modalità di accesso che possono essere personalizzate su questo tipo di terapie. È chiaro che ci sono problemi da risolvere e che altri interlocutori, come quelli finanziari, hanno un ruolo nella discussione, ma vedo la volontà di trovare una soluzione per queste terapie, che sono viste come una rivoluzione”, ha precisato Viganò, ringraziando i medici italiani che hanno collaborato attivamente alla sperimentazione e che “sono un’eccellenza della quale spesso ci dimentichiamo”. 

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