Politica sanitaria

Malattie rare

06 Dicembre 2024

---

Nei giorni scorsi Euronews ha ospitato un incontro intitolato "Innovating for Impact: Shaping the Future of Rare Disease Treatment", riunendo esperti per discutere le sfide e le opportunità nella ricerca sulle malattie rare. Attualmente, milioni di europei vivono con malattie rare per le quali non esistono opzioni terapeutiche. Nello specifico, il 95% delle 6.000-7.000 malattie rare identificate non ha terapie approvate e per molte di esse la ricerca è pressoché inesistente. Su queste premesse è nato il progetto Rare Disease Moonshot, un’iniziativa europea che coinvolge una coalizione di partner che include istituzioni accademiche, organizzazioni non governative e rappresentanti di pazienti che mira a colmare il divario nelle cure per le malattie rare e pediatriche. Al ritmo attuale, viene spiegato dalle premesse del progetto, sarebbero necessari oltre 100 anni per sviluppare trattamenti per tutte queste condizioni. Il Rare Disease Moonshot punta a superare queste sfide attraverso partenariati pubblico-privati, promuovendo la collaborazione tra scienza, industria e governi. L’obiettivo è ridurre la frammentazione nel settore della ricerca, aumentare le risorse disponibili e scalare le iniziative già esistenti per fornire benefici tangibili ai pazienti. All’incontro hanno partecipato Magda Chlebus, Direttrice Esecutiva per gli Affari Scientifici e Regolatori presso la Federazione Europea delle Industrie e Associazioni Farmaceutiche (EFPIA); Daria Julkowska, Vicedirettrice dell'Istituto Nazionale Francese di Sanità e Ricerca Medica (INSERM) e coordinatrice di ERDERA; Graham Slater, membro del consiglio dell'Organizzazione Europea per le Malattie Rare (EURORDIS) e Vlad Voiculescu, membro del Parlamento Europeo per Renew Europe. In sintesi, il dibattito si è concentrato sulle soluzioni per eliminare le barriere e le criticità a favore dei pazienti che soffrono di queste condizioni. 

Sfide principali 

Magda Chlebus ha identificato tre ostacoli chiave: capacità limitate nella ricerca traslazionale, barriere regolatorie e di accesso e la necessità di un ecosistema di incentivi adeguato. Per superare queste sfide, il progetto mira a riunire diversi attori, promuovendo cooperazione e innovazione; 

Superare il lavoro a compartimenti stagni 

Graham Slater ha sottolineato come il settore sanitario operi spesso in modo isolato. Ha ribadito l'importanza di coinvolgere fin dall'inizio un ampio spettro di discipline e stakeholder per evitare sprechi di risorse e duplicazioni; 

Focus sull'Europa 

Vlad Voiculescu ha evidenziato la competitività europea nel settore farmaceutico e delle attrezzature mediche come un pilastro per il progresso. Ha affermato che incentivare la ricerca e l'innovazione è essenziale per mantenere questa posizione. Daria Julkowska ha inoltre aggiunto che è necessario ottimizzare i fondi pubblici e facilitare la transizione verso investimenti privati, colmando l'attuale divario; 

Collaborazione tra pubblico e privato

Le partnership pubblico-private emergono come strumenti cruciali per affrontare queste sfide. Offrono una piattaforma per combinare risorse e competenze, massimizzando l'impatto degli investimenti e promuovendo soluzioni condivise.

https://www.euronews.com/2024/11/22/innovating-for-impact-shaping-the-future-of-rare-disease-treatment

https://www.rarediseasemoonshot.eu/

Cristoforo Zervos