Ricerca e cura

Leucemia

19 Novembre 2025

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È ora disponibile anche in Italia la rimborsabilità di quizartinib, il nuovo inibitore FLT3-ITD mirato per la leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi, dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale. I risultati dello studio di fase 3 QuANTUM-First mostrano una riduzione del rischio di mortalità del 22% e una sopravvivenza globale mediana più che raddoppiata rispetto alla sola chemioterapia standard. L’arrivo di questa opzione terapeutica introduce un cambiamento rilevante nella gestione dei pazienti FLT3-ITD positivi, una delle popolazioni a prognosi peggiore. I dati annunciati da Daiichi Sankyo Italia nel corso di una conferenza alla presenza di esperti e associazioni di pazienti.

La Leucemia Mieloide Acuta e la mutazione FLT3-ITD 

Nel 2022 sono stati segnalati più di 480.000 nuovi casi di leucemia in tutto il mondo, con oltre 305.000 decessi. La LMA rappresenta il 23,1% dei casi totali di leucemia ed è la forma più comune negli adulti. Ha un’incidenza di circa 3/4 casi per 100.000 abitanti all’anno, che possono arrivare fino a 7 ogni 100.000 nella popolazione anziana; solo in Italia si registrano 2.000 nuovi casi l’anno. Il rischio di sviluppare la malattia varia con l’età, e nella maggioranza dei casi si presenta in età avanzata, con un picco alla diagnosi di 68 anni.
Nei pazienti eleggibili alla chemioterapia ad alte dosi, le linee guida ESMO 2020 prevedono un trattamento in tre fasi: induzione, consolidamento, mantenimento. La fase di induzione ha l’obiettivo di ridurre al minimo le cellule leucemiche e raggiungere la remissione completa. A questa segue il consolidamento, il cui scopo è ridurre il rischio di ricadute. Ad alcuni pazienti può essere proposto un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, mentre altri possono essere sottoposti a terapia di mantenimento. Il trattamento iniziale di induzione e la successiva terapia di consolidamento e mantenimento vengono scelti in base all'età del paziente, al suo stato di salute generale e al rischio citogenetico/molecolare.

“Nel 40-50% dei casi, sebbene i pazienti rispondano al trattamento di prima linea, si verifica una recidiva”, spiega Roberto Cairoli, Direttore della Struttura Complessa di Ematologia presso l'Ospedale Niguarda Ca’ Granda di Milano e Professore Associato di Ematologia all’Università Milano-Bicocca. “Negli ultimi anni abbiamo fatto passi avanti importanti nella gestione e nella conoscenza di questa malattia. In particolare, la possibilità di individuare le sue caratteristiche genetiche e molecolari ha consentito di sviluppare terapie mirate”. 

Tra le numerose mutazioni genetiche della LMA, le mutazioni FLT3 (tirosina chinasi 3 tipo FMS) sono le più comuni. Circa l’80% delle mutazioni FLT3 sono mutazioni FLT3-ITD (duplicazione tandem interna), che contribuiscono a una prognosi particolarmente sfavorevole, tra cui un aumento del rischio di recidiva, una scarsa percentuale di risposta alla terapia di salvataggio e un’attesa di sopravvivenza più breve rispetto ai pazienti con LMA senza mutazione. Le mutazioni FLT3-ITD sono presenti in circa il 25-30% di tutti i casi di LMA.

Quizartinib, il nuovo inibitore mirato sul bersaglio FLT3-ITD

Daiichi Sankyo Italia ha annunciato la disponibilità in Italia di quizartinib per il trattamento di pazienti adulti con LMA FLT3-ITD positiva, mutazione del gene FLT3 con duplicazione tandem interna, di nuova diagnosi, in associazione a chemioterapia di induzione standard a base di citarabina e antraciclina e chemioterapia di consolidamento standard a base di citarabina, seguite da quizartinib come monoterapia di mantenimento fino a circa 36 mesi. Grazie all’approvazione di quizartinib è ora disponibile un ulteriore trattamento mirato sul bersaglio molecolare che ha dimostrato di migliorare significativamente la sopravvivenza globale nella LMA.

“Quizartinib è un inibitore orale della tirosin-chinasi del recettore FLT3 che agisce selettivamente sulle mutazioni FLT3-ITD ed è stato sviluppato specificatamente per i pazienti con LMA FLT3-ITD positiva. Si tratta di un inibitore di tipo II di FLT3 approvato in Europa e negli Stati Uniti per questi pazienti di nuova diagnosi eleggibili a chemioterapia ad alte dosi”, spiega Adriano Venditti, Direttore Dipartimento di Onco-Ematologia e Professore Ordinario di Ematologia all’Università Tor Vergata di Roma. “Un farmaco prezioso per trattare questa patologia aggressiva fin dalla prima linea così da diminuire il rischio, consistente, di ricaduta della malattia: quizartinib ha infatti dimostrato di ridurre il tasso di mortalità e di raddoppiare la sopravvivenza globale mediana”.

Cosa dimostra lo studio QuANTUM-First

I benefici di quizartinib si basano sui risultati dello studio QuANTUM-First, pubblicato su The Lancet a maggio 2023. In questo studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, condotto su 539 pazienti, quizartinib è stato valutato in combinazione con chemioterapia standard di induzione e con chemioterapia standard di consolidamento, incluso il trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT), e come monoterapia di mantenimento per un massimo di 36 cicli, in pazienti adulti di età compresa tra 18 e 75 anni con LMA di nuova diagnosi positiva per la mutazione FLT3-ITD.

“Siamo orgogliosi di portare quizartinib ai pazienti italiani, il primo trattamento in ambito ematologico sviluppato da Daiichi Sankyo. Con questa approvazione, l’azienda conta ora due farmaci approvati e rimborsati in Italia in oncologia: un anticorpo farmaco-coniugato (ADC) e quizartinib, segnando un importante traguardo nella nostra missione di innovazione. Con l’approvazione di quizartinib i pazienti affetti da LMA FLT3-ITD possono accedere a una terapia mirata sviluppata e approvata specificamente per questa sottopopolazione di malattia”, dichiara Gilda Ascione, Medical Director, Head of Oncology Medical Affairs di Daiichi Sankyo Italia. 

I risultati hanno mostrato la riduzione del rischio di mortalità del 22% rispetto alla sola chemioterapia standard. La sopravvivenza globale mediana è stata di 31,9 mesi per i pazienti trattati con quizartinib rispetto a 15,1 mesi per i pazienti del gruppo di controllo dopo un follow-up mediano di 39,2 mesi.

Le prospettive future

L’ingresso di Daiichi Sankyo in ematologia rappresenta un passaggio fondamentale per l’azienda, in un percorso che punta a portare soluzioni avanzate alle aree cliniche più critiche e ai bisogni ancora insoddisfatti.

“Daiichi Sankyo è da sempre profondamente impegnata nell’ascolto e nella comprensione dei bisogni clinici non soddisfatti, con l’obiettivo di sviluppare soluzioni terapeutiche innovative che possano fare la differenza nella vita dei pazienti. Ma la nostra responsabilità va oltre il farmaco: vogliamo contribuire concretamente a migliorare la qualità di vita delle persone, accompagnandole lungo tutto il percorso di cura. Per questo, lavoriamo in sinergia con istituzioni, clinici e associazioni, promuovendo anche una cultura della prevenzione e della salute. In tre parole: innovazione, cura del paziente e partnership”, conclude Mauro Vitali, Head of Oncology Business Division di Daiichi Sankyo Italia