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Farmaci

29 Luglio 2025

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L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità del primo trattamento “one shot” per il trattamento della forma grave e moderatamente grave dell’emofilia B. Si tratta di Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), la prima terapia genica per questa rara e potenzialmente letale patologia del sangue, caratterizzata da emorragie spontanee e ricorrenti in muscoli, articolazioni e organi interni. Il via libera è arrivato nel corso della seduta del Consiglio di amministrazione Aifa, che ha annunciato la decisione attesa da medici e pazienti. Hemgenix rappresenta una terapia capace di modificare radicalmente il decorso della malattia: viene infatti somministrata in un’unica infusione endovenosa e consente al fegato di produrre stabilmente il Fattore IX, la proteina carente nei pazienti affetti dalla malattia. Hemgenix è un farmaco orfano, riconosciuto come innovativo, e la sua introduzione rappresenta un passo concreto verso una medicina sempre più personalizzata ed efficace.

Nella stessa seduta il CdA Aifa ha approvato la rimborsabilità per 10 trattamenti, tra cui altri due farmaci orfani. Si tratta di Rezzayo (rezafungin), un antimicotico per la candidiasi invasiva, e Voydeya (danicopan), da utilizzare in combinazione nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna.
Tra le novità anche due nuove molecole chimiche: Balversa (erdafitinib), per il carcinoma uroteliale avanzato, e Exblifep (cefepime/enmetazobactam), indicato per gravi infezioni urinarie e polmoniti ospedaliere. Exblifep è inoltre il primo farmaco ad essere finanziato attraverso il nuovo Fondo antimicrobico da 100 milioni di euro, destinato a contrastare le resistenze batteriche. Approvate, inoltre, sei estensioni di indicazioni terapeutiche per medicinali già rimborsati: Entresto, Otezla, Tagrisso, Xalkori, Voxzogo e Zepatier, ora utilizzabili anche per nuovi ambiti clinici.