Ricerca e cura

Ematologia

18 Giugno 2025

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Un nuovo anticorpo monoclonale, INCA033989, ha mostrato efficacia nei primi dati clinici in pazienti con neoplasie mieloproliferative (MPN) legate alla mutazione genica mutCALR, in particolare in quelli affetti da trombocitemia essenziale (ET) ad alto rischio e resistenti o intolleranti a terapie precedenti. Lo ha annunciato l’azienda Incyte al Congresso EHA 2025 dell’European Hematology Association, a Milano.

La trombocitemia essenziale è una malattia del sangue caratterizzata da un’eccessiva produzione di piastrine da parte del midollo osseo. Nei due studi clinici presentati, il trattamento con INCA033989 ha determinato una normalizzazione rapida e duratura della conta piastrinica, con risposte più marcate a dosaggi pari o superiori a 400 mg.

In particolare, l’86% dei pazienti trattati con dosi ≥400 mg ha ottenuto una risposta ematologica completa o parziale, mentre l’82% ha raggiunto una risposta completa. I risultati preliminari includono anche dati da un’analisi esplorativa di sequenziamento del DNA a singola cellula (scDNA), che ha evidenziato come l’anticorpo agisca selettivamente contro le cellule portatrici della mutazione, risparmiando quelle sane.

Le biopsie del midollo osseo hanno confermato l’effetto del trattamento: riduzione delle cellule mutate e contemporaneo aumento di cellule ematopoietiche normali, suggerendo un ripristino della normale produzione di sangue. I dati indicano quindi una selettività d’azione del farmaco e un possibile effetto modificante della malattia.

“I dati presentati evidenziano che il nuovo agente prende di mira selettivamente le cellule cancerogene nei pazienti con trombocitemia essenziale, risparmiando al contempo le cellule sane e normalizzando la produzione di sangue sano”, ha dichiarato Pablo Cagnoni, Presidente e Head of Research and Development di Incyte.