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Aifa

27 Novembre 2024

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Il Consiglio d’Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), nella seduta di novembre, ha approvato l’ammissione alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale di 16 farmaci (14 principi attivi), tra medicinali orfani per malattie rare (3), nuove molecole (7) ed estensioni delle indicazioni terapeutiche (6).

I farmaci autorizzati

I farmaci orfani autorizzati sono due medicinali per il trattamento di tumori rari e una terapia enzimatica. Tra le nuove molecole, Aifa ha autorizzato medicinali per la sclerosi multipla, la dermatite atopica, il mieloma multiplo, la psoriasi, due terapie enzimatiche per la malattia di Pompe e un antibiotico per il trattamento di infezioni intra-addominali multi-resistenti ai trattamenti di prima linea.

Le estensioni terapeutiche di medicinali già rimborsati dal Ssn ricadono invece nell’ambito del trattamento della fibrosi polmonare idiopatica, del cancro del polmone e della tiroide, della trombocitopenia immune primaria (ITP).

Di seguito i farmaci orfani per malattie rare ammessi alla rimborsabilità da parte del Ssn:

● Momelotinib (OMJJARA): indicato per il trattamento della splenomegalia o sintomi correlati in pazienti adulti con anemia moderata o severa, affetti da mielofibrosi primaria, mielofibrosi post policitemia vera o mielofibrosi post trombocitemia essenziale e che sono naïve agli inibitori della chinasi Janus (JAK) o già trattati con ruxolitinib.

● Asfotase alfa (STRENSIQ): terapia enzimatica sostitutiva per pazienti con ipofosfatasia ad esordio pediatrico, per il trattamento delle manifestazioni ossee della malattia.

● Ivosidenib (TIBSOVO): in associazione con azacitidina, per la leucemia mieloide acuta (LMA) con mutazione dell'isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1) R132 in pazienti non idonei alla chemioterapia di induzione standard. In monoterapia, per colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con mutazione IDH1 R132, già trattato con almeno una linea di terapia sistemica.

Queste, invece, le nuove molecole ammesse:

● Ublituximab (BRIUMVI): trattamento di forme recidivanti di sclerosi multipla con malattia attiva definita da caratteristiche cliniche o radiologiche.

● Lebrikizumab (EBGLYSS): trattamento della dermatite atopica da moderata a severa in adulti e adolescenti (≥12 anni, ≥40 kg) eleggibili per terapia sistemica.

● Miglustat (OPFOLDA): stabilizzatore enzimatico della cipaglucosidasi alfa per terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti con la malattia di Pompe a esordio tardivo (deficit di a-glucosidasi acida [GAA]).

● Cipaglucosidasi alfa (POMBILITI): terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine usata in associazione allo stabilizzatore enzimatico miglustat per il trattamento di adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo.

● Melfalan flufenamide (PEPAXTI): in associazione con desametasone, per trattamento di adulti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno tre linee di terapia precedenti, la cui malattia è refrattaria ad almeno un inibitore del proteasoma, un agente immunomodulatore e un anticorpo monoclonale antiCD38, e che hanno mostrato progressione della malattia durante o dopo l’ultima terapia. Per i pazienti sottoposti in precedenza a trapianto autologo di cellule staminali, il tempo intercorso fino alla progressione deve essere di almeno 3 anni dal trapianto.

● Spesolimab (SPEVIGO): monoterapia per il trattamento delle riacutizzazioni in adulti con psoriasi pustolosa generalizzata (GPP).

● Eravaciclina (XERAVA): trattamento di infezioni intra-addominali complicate (cIAI) da germi multiresistenti ai trattamenti di prima linea.

Infine, le estensioni delle indicazioni terapeutiche riguardano:

● Pirfenidone (IDIPULFIB, PIRFENIDONE VIATRIS, PIRFENIDONE ZENTIVA): trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF).

● Olaparib (LYNPARZA): in associazione con abiraterone e prednisone/prednisolone, per trattamento del cancro della prostata metastatico resistente alla castrazione (mCRPC) e con mutazioni BRCA 1/2 (germinali e/o somatiche), in cui la chemioterapia non è clinicamente indicata.

● Selpercatinib (RETSEVMO): monoterapia per trattamento di adulti con cancro del polmone non a piccole cellule (NSCLC) avanzato RET fusione-positivo, non trattato con inibitori RET; monoterapia per trattamento di adulti e adolescenti di età ≥12 anni con cancro midollare della tiroide (MTC) avanzato con mutazione RET.

● Eltrombopag (REVOLADE): trattamento in adulti della trombocitopenia immune primaria (ITP) che sono refrattari ad altri trattamenti.

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