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Politica sanitaria

Focus on Egualia

10 Gennaio 2025

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Il secondo appuntamento del Digital Talk Focus on Egualia, dal titolo "Value Added Medicines: il futuro della sanità tra innovazione e coinvolgimento dei pazienti", è stato un momento di confronto ricco di spunti e riflessioni sulle opportunità offerte dalle Value Added Medicines (VAM) per il futuro del sistema sanitario. Il panel di esperti, composto da Claudio Jommi, Professore Associato presso l’Università del Piemonte Orientale; Francesca Moccia, vice segretaria generale di Cittadinanzattiva e Gianluca Trifirò, Professore Ordinario di Farmacologia presso l’Università di Verona, ha approfondito i vari aspetti legati all’impatto delle VAM sull’accesso alle cure, sulla sostenibilità del sistema sanitario e sull’innovazione terapeutica.

Per Value Added Medicines (VAM) si intendono farmaci contenenti molecole note nella pratica clinica, off patent, che, a seguito di modifiche, possono produrre un valore aggiunto per i pazienti, gli operatori sanitari e le istituzioni che gestiscono la spesa. ​Innovare attraverso la ricerca e lo sviluppo di soluzioni terapeutiche su molecole di uso consolidato e fuori brevetto rappresenta “una grande sfida, ma anche un'enorme opportunità”, dichiara il Prof. Trifirò. “Non possiamo considerare la vita scientifica di un farmaco conclusa con la perdita del brevetto. Al contrario, queste molecole, utilizzate da migliaia o milioni di pazienti nel tempo, offrono un vantaggio fondamentale: la loro sicurezza è ben documentata. Tuttavia, per valorizzarle, è necessario adottare approcci di ricerca mirati che possano evidenziare il valore aggiunto di nuove applicazioni, riformulazioni o combinazioni”, sostiene. Per il Prof. Trifirò, queste opportunità “non solo migliorano i trattamenti, ma consentono anche di rivalutare economicamente queste molecole, dando loro un nuovo slancio. La chiave – precisa - è adottare metodologie di studio adeguate e sostenibili che dimostrino il potenziale innovativo e il beneficio sanitario di queste terapie. La fine del brevetto non deve segnare la fine del valore di una molecola, ma piuttosto l’inizio di una nuova fase di sviluppo e applicazione”. 

Riprendendo il contenuto dell’Expert Opinion Document, pubblicato a maggio 2022 e frutto di un lavoro multidisciplinare che ha coinvolto esperti di settore, il Prof. Jommi evidenzia come sia fondamentale distinguere tra le tre categorie di innovazione delle Value Added Medicines: riposizionamento, riformulazione e combinazione, “poiché ognuna richiede strategie di valutazione diverse”. Per garantire una valutazione completa è necessario “adottare strategie chiare che dimostrino come questi elementi possano influenzare i processi valutativi e negoziali. È altrettanto importante produrre evidenze robuste, non solo dagli studi clinici sperimentali ma anche dai dati riportati dai pazienti dall’impatto organizzativo. Questi strumenti di valutazione esistono già, ma devono essere integrati in maniera sistematica e affidabile, distinguendo chiaramente tra dati robusti e informazioni meno strutturate. Solo così sarà possibile riconoscere e valorizzare pienamente il contributo delle VAM al sistema sanitario”, precisa il Prof. Jommi. 

Il coinvolgimento dei pazienti è stato identificato come un elemento “cruciale” dalla Dott.ssa Moccia richiede innanzitutto un’informazione chiara e puntuale sui processi innovativi. “È fondamentale far comprendere come l’impatto delle terapie sulla qualità della vita, non solo correlata alla salute ma anche ad aspetti come la capacità di mantenere l’attività lavorativa, giochi un ruolo chiave nella valutazione del valore di un farmaco”, sostiene. In questo contesto, “i Patient Reported Outcomes (PRO) e la Patient Reported Experience (PRE) diventano strumenti essenziali per raccogliere dati significativi e concreti sull’esperienza diretta dei pazienti”. Per rendere questi strumenti efficaci, è necessario: “Promuovere una comunicazione adeguata per informare i pazienti e le associazioni. Ed è importante fornire evidenze solide che dimostrino l’importanza di considerare questi aspetti nella valutazione delle VAM”. Per la Dott.ssa Moccia, “questi passi sono indispensabili per costruire fiducia e consapevolezza tra i pazienti, mostrando che questa è una strada percorribile per migliorare l’accesso ai farmaci e il percorso terapeutico complessivo”.

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