Ricerca e cura

Approvazioni

21 Febbraio 2025

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La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata a seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva (Pbc, primary biliary cholangitis) in combinazione con acido ursodesossicolico (Udca) negli adulti che hanno una risposta inadeguata al solo Udca, o come monoterapia nei soggetti che non tollerano l'Udca. Seladelpar, designato come farmaco orfano, fornirà un'importante opzione terapeutica per le persone residenti nello Spazio economico europeo (See) che vivono con questa rara malattia epatica. 

La Pbc - informa Gilead in una nota - è una rara malattia cronica e autoimmune dei dotti biliari che in Europa colpisce circa 22 persone su 100mila. Più comune nelle donne, causa danni al fegato che possono progredire fino all'insufficienza epatica, soprattutto se non trattata. I sintomi più comuni della malattia sono il prurito cronico e l'affaticamento, che in alcune persone possono essere debilitanti. Attualmente non esiste una cura, e gli obiettivi del trattamento includono il rallentamento della progressione della malattia e la riduzione dei sintomi correlati alla colestasi (flusso biliare compromesso), come il prurito colestatico. L'effetto viene misurato principalmente da un miglioramento nei test biochimici epatici, inclusa la normalizzazione dei livelli di fosfatasi alcalina (Alp), un importante marcatore della progressione della malattia nella Pbc.

La decisione Ue fa seguito al parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) dello scorso dicembre, e si basa principalmente sui risultati di Response, uno studio registrativo di fase 3 controllato con placebo. Nel corso del trial, il 62% dei partecipanti che assumevano seladelpar ha raggiunto l'endpoint primario della risposta biochimica composita al mese 12, rispetto al 20% dei partecipanti che assumevano placebo. Il trattamento ha portato inoltre alla normalizzazione dei valori Alp nel 25% dei partecipanti allo studio al mese 12, cosa che non si è osservata in nessuno del gruppo placebo. La variazione rispetto al punteggio basale del prurito al mese 6, endpoint secondario chiave, è stata statisticamente significativa nei pazienti trattati con seladelpar, rispetto al placebo. 

Nel dettaglio, coloro che inizialmente avevano un prurito da moderato a grave hanno riscontrato un miglioramento di 3,2 punti su una scala di valutazione numerica del prurito compresa tra 0 e 10, rispetto a una diminuzione di 1,7 punti con il placebo. Non si sono verificati eventi avversi gravi correlati al trattamento, come determinato dai ricercatori dello studio.

Gli eventi avversi più comuni, verificatisi in ≥5% dei partecipanti nel braccio seladelpar e con un'incidenza ≥1% superiore rispetto al braccio placebo, sono stati mal di testa, nausea, dolore addominale e distensione addominale.

Gilead sta ora collaborando con le agenzie regolatorie europee affinché le persone con Pbc e idonee al trattamento con seladelpar - che ha ottenuto l'Aic condizionata nella Ue - possano accedervi il prima possibile. Il mantenimento dell'autorizzazione di seladelpar per l'indicazione approvata sarà subordinato alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico nel corso degli studi di conferma. Al di fuori del See, Il farmaco ha ottenuto l'approvazione accelerata dalla Food and Drug Administration (Fda) statunitense nell'agosto 2024. Più recentemente ha ottenuto l'approvazione dall'Agenzia regolatoria del Regno Unito (Mhra) nel gennaio 2025. Revisioni regolatorie sono in corso anche in Canada e in Australia.

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