Politica sanitaria

Aifa

03 Settembre 2024

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Sono due le linee guida approvate dall’Agenzia italiana del farmaco. Dopo quelle per regolamentare gli studi osservazionali anche quelle per semplificare  l'organizzazione delle sperimentazioni cliniche dei farmaci. L'Aifa ha  approvato i due documenti fornendo chiarimenti rispetto alla normativa europea e nazionale vigente e adattando anche il contesto italiano ai  Regolamenti Ue.

''Un passo avanti importante non solo per la valutazione del profilo  d'uso e di sicurezza dei medicinali nelle normali condizioni di  utilizzo, ma anche per la verifica della loro appropriatezza  prescrittiva e per le valutazioni di tipo farmaco economico che  possono fornire una solida base in sede di ricontrattazione dei  prezzi. Premiando eventualmente chi ha mostrato una maggiore efficacia di quanto provato dalle sperimentazioni cliniche o, in caso contrario, determinando una riduzione dei prezzi che genera risparmi utili da  reinvestire nei farmaci più innovativi'', commenta il presidente  dell'Aifa, Robert Nisticò.

Le Linee guida per classificazione e conduzione  degli studi osservazionali

"Il documento - si legge nella nota -  ribadisce prima di tutto le quattro condizioni per poter classificare  uno studio come 'osservazionale': 1) Il farmaco deve essere prescritto e somministrato nelle condizioni d'uso autorizzate all'immissione in  commercio in Italia, anche se studi retrospettivi sono consentiti per  la valutazione di un eventuale uso compassionevole o 'off label',  ossia per indicazioni terapeutiche diverse da quelle originariamente  autorizzate; 2) la prescrizione dei farmaci deve essere parte della  normale pratica clinica; 3) la decisione di prescriverli al singolo  paziente deve essere antecedente e del tutto indipendente dallo  studio; 4) le procedure diagnostiche e valutative devono corrispondere alla pratica clinica corrente, senza oneri aggiuntivi, sia per i  pazienti che per il Servizio sanitario nazionale (Ssn)".

Ma le linee guida mettono in primo piano anche eticità e trasparenza  degli studi. "È infatti obbligatorio che l'Aifa riceva sempre una  notifica dello studio tramite l'apposito Registro e che il Comitato  etico riceva formale richiesta di valutazione. Questo - precisa  l'Agenzia - al fine di verificare: eticità e scientificità della  ricerca, trasparenza delle sponsorizzazioni e dei risultati, eventuali costi sostenuti, affinché nessuna spesa aggiuntiva venga a gravare sui fondi dell'Ssn. E a proposito di trasparenza, le linee guida  puntualizzano che 'eventuali compensi previsti per lo staff di ricerca devono essere comunicati al Comitato etico' e risultare 'commisurati  all'effettivo impegno richiesto dalla struttura e comunque di valore  tale da non influenzare l'operato del personale coinvolto'".

Gli studi osservazionali possono essere condotti presso strutture  sanitarie pubbliche e private, Università e studi di medicina generale e dei pediatri di libera scelta. Per altre strutture la conduzione di  uno studio sarà valutata dal Comitato etico. Sugli studi  osservazionali farmacologici non è prevista una valutazione  obbligatoria dell'Aifa, che può tuttavia entrare nel merito degli  studi stessi qualora 'si ravvisino particolari criticità o incongruità rispetto alla dichiarata natura osservazionale'. Questo con  particolare riferimento a usi diversi rispetto a quelli per i quali il farmaco è stato originariamente autorizzato.

Le linee guida per la semplificazione e la  decentralizzazione delle sperimentazioni cliniche

"Come specificato  in premessa, le linee guida rappresentano 'dei chiarimenti e una  integrazione di quanto già descritto nei documenti di guidance redatti in materia nell'ambito del network regolatorio europeo'. L'evoluzione  tecnologica e scientifica, oltre che la complessità delle  sperimentazioni cliniche, possono richiedere il supporto di fornitori  terzi di servizi che il sito sperimentale potrebbe non essere in grado di fornire". Partendo da questo le linee guida Aifa elencano i  requisiti necessari per potersi avvalere di un supporto 'esterno'.  "Prima di tutto i ruoli - si legge nella nota -e le responsabilità del promotore della sperimentazione e del sito sperimentale devono essere  distinti e delineati riguardo la gestione del fornitore di servizi e  lo sperimentatore principale mantiene la responsabilità ultima dello  studio, pertanto deve in ogni caso avere una informazione completa di  tutte le decisioni. Il fornitore di servizi deve essere inoltre  'formato adeguatamente sul protocollo di studio'''.

"È consentito il rimborso delle spese per vitto, alloggio e trasporto  dei partecipanti alla sperimentazione. Rimborso esteso anche  all'accompagnatore nel caso di impossibilità a viaggiare da soli. I  rimborsi possono essere erogati anche tramite un fornitore di servizi. È consentita una indennità di mancato guadagno esclusivamente nel caso dei volontari sani e nei casi previsti dal Regolamento Ue n.536 del  2014. Lo stesso Regolamento prevede che i costi dei medicinali  sperimentali, di quelli ausiliari e dei dispositivi medici impiegati  ai fini della sperimentazione non siano a carico del partecipante, ma  restino a carico dell'azienda farmaceutica promotrice dello studio",  conclude l'Agenzia del farmaco.