Ricerca e cura

terapia genica

20 Ottobre 2026

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Luigi Naldini, direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e professore ordinario all'Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, è stato eletto membro internazionale della National Academy of Medicine (NAM) degli Stati Uniti. La nomina riconosce il contributo del ricercatore italiano allo sviluppo delle terapie geniche basate su vettori lentivirali e alla loro applicazione clinica.

Nella motivazione, l'Accademia richiama il contributo pionieristico di Naldini allo sviluppo e alla traslazione clinica dei vettori lentivirali per il trasferimento genico, una tecnologia che ha reso possibili trattamenti per pazienti con gravi malattie genetiche ereditarie e tumori.

Il riconoscimento arriva a meno di un anno dall'approvazione negli Stati Uniti, nel dicembre 2025, di una terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, rara malattia del sistema immunitario. Il trattamento si basa sulla piattaforma lentivirale sviluppata presso SR-Tiget e ha ottenuto l'autorizzazione della Food and Drug Administration (FDA) attraverso un percorso di sviluppo e registrazione guidato da Fondazione Telethon.

Con questo risultato, secondo quanto riferito nel comunicato, Fondazione Telethon è diventata il primo ente non profit al mondo a portare una terapia genica dalla ricerca all'approvazione negli Stati Uniti.

Dalla ricerca alle terapie approvate

Sotto la direzione di Naldini, SR-Tiget ha sviluppato attività di ricerca di base, clinica e traslazionale nel campo della terapia genica e cellulare. Negli ultimi trent'anni, il lavoro del ricercatore ha contribuito alla diffusione dei vettori lentivirali, oggi impiegati in diversi ambiti della ricerca biomedica, dalla terapia genica all'immunoterapia oncologica.

Secondo i dati riportati nel comunicato, sette delle 18 terapie geniche approvate nell'Unione europea e dodici delle 32 autorizzate negli Stati Uniti si basano su vettori lentivirali.

Tra i risultati scientifici dell'Istituto figura lo sviluppo di una terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, successivamente concessa in licenza a Orchard Therapeutics.

A SR-Tiget è stata inoltre sviluppata la prima terapia genica ex vivo basata su cellule staminali ad aver ottenuto l'approvazione europea, nel 2016, per l'ADA-SCID, una rara immunodeficienza. Fondazione Telethon continua a garantirne la disponibilità ai pazienti europei.

Naldini: proseguire il lavoro sull'accessibilità delle terapie

«Sono profondamente onorato di essere stato eletto membro internazionale della National Academy of Medicine», ha dichiarato Naldini. «Considero questo riconoscimento come un omaggio all'Istituto che ho il privilegio di dirigere e ai tanti ricercatori e professionisti che, per oltre vent'anni, hanno contribuito a portare le terapie basate su vettori lentivirali dal laboratorio ai pazienti».

Il ricercatore ha ringraziato anche i pazienti e le famiglie per il contributo al percorso di sviluppo delle terapie, ribadendo l'impegno a migliorarne la disponibilità.

«Continueremo a impegnarci per sviluppare ulteriormente queste terapie e renderle sempre più accessibili e sostenibili per chi ne ha bisogno», ha concluso.

Naldini è autore di oltre 320 pubblicazioni scientifiche ed è membro dell'Accademia Nazionale dei Lincei e dell'Academia Europaea. Nel corso della carriera ha ricevuto numerosi riconoscimenti internazionali per il contributo alla terapia genica e cellulare.