SPECIALI

Ricerca e cura

Car-T

05 Dicembre 2024

---

Le terapie avanzate in ambito onco-ematologico, come le CAR-T, rappresentano un traguardo significativo che può cambiare radicalmente gli scenari futuri. Tuttavia, la loro introduzione ha messo alla prova il sistema organizzativo assistenziale attuale, evidenziando la necessità di riportare l’attenzione su aspetti cruciali come i finanziamenti, l’accesso alle terapie e l’aumento della domanda di salute.

Le terapie CAR-T sono attualmente finanziate attraverso vari sistemi di rimborso del farmaco, con costi organizzativi significativi. Dal 2019 al 2022, il numero di pazienti trattati è aumentato notevolmente, passando da 12 a 335, con una spesa complessiva di circa 136,6 milioni di euro. Il VII Report ATMP, curato da AIFA, con dati aggiornati a tutto il 2023, mostra come l’andamento relativo alle CAR-T risulti ancora in forte crescita (51,1% in più rispetto al 2022) e in contrasto con quello relativo a tutti gli altri prodotti terapeutici avanzati (ATMP), quali terapie di ingegneria tissutale e terapie geniche in vivo. Inoltre, lo stesso Report evidenzia che, anche nel 2023, le sole terapie CAR-T (3 medicinali) hanno rappresentato una spesa di 106,7 Mln €, contro una spesa complessiva per tutte le altre terapie avanzate di 14,7 Mln €. Questi dati evidenziano l'importanza di un finanziamento sostenibile per garantire l'accesso continuo a queste terapie innovative.

L'accesso alle terapie CAR-T presenta diverse barriere, tra cui il sistema di referral del paziente e la distribuzione dei centri specializzati. Attualmente, solo poco meno di 40 Dipartimenti di Ematologia in 15 Regioni sono qualificati come Centri erogatori, con uno sbilanciamento significativo tra Nord, Centro e Sud-Isole. È fondamentale migliorare il sistema di referral e garantire un accesso più equo alle terapie avanzate.
Le previsioni indicano un aumento della domanda di accesso alle terapie CAR-T, con risorse attuali che potrebbero non essere sufficienti a rispondere a questa crescente esigenza. È essenziale potenziare l'organizzazione delle Reti di Onco-ematologia e prevedere adeguati checkpoint durante il trattamento di prima linea per garantire un referral tempestivo, cruciale per il successo delle terapie CAR-T.
Le patologie trattate con le terapie CAR-T sono tempo-dipendenti, il che significa che un referral ritardato può essere fatale. È fondamentale sottolineare l’importanza dell’early referral già ai primi segni di risposta parziale alle terapie di prima linea e prevedere checkpoint adeguati in corso di trattamento di prima linea. Questo approccio può migliorare significativamente le possibilità di successo delle terapie CAR-T. Sulla base dei criteri di eliggibilità stabiliti da AIFA, i pazienti potenzialmente idonei a ricevere CAR-T possono essere individuati e reclutati ovunque nel Paese, anche nelle Ematologie di ospedali periferici (Centri Referral). Per garantire una gestione efficiente e coordinata del percorso terapeutico, diverse regioni hanno implementato soluzioni gestionali innovative per migliorare la risposta alla domanda di salute a livello regionale. Per esempio, una recente delibera della Regione Lazio prevede l'individuazione di un Comitato di Indirizzo costituito da esperti clinici e tecnici, e l'organizzazione di un percorso di cura attraverso l’accesso ai centri Hub and Spoke. È stata creata una lista di pazienti candidabili e di pazienti eleggibili, facilitata dalla presenza di un CAR-T manager, per aggiornare le liste e monitorare i pazienti. La rete, attraverso una piattaforma condivisa, raccoglie i dati dei pazienti e consente il monitoraggio post-trattamento, costituendo un registro regionale dei pazienti trattati. Inoltre, il fabbisogno annuale viene definito e aggiornato sotto la supervisione del Comitato di Indirizzo. Alcune regioni hanno adottato sistemi simili e altre si stanno organizzando per farlo, come la Campania.
Il team multidisciplinare coinvolto nella gestione delle terapie CAR-T include il Direttore dell’Unità di oncoematologia, ematologi, neurologi, aferesisti, anestesisti, farmacisti ospedalieri e infermieri, con la partecipazione variabile di infettivologi, radiologi, cardiologi, responsabili del Centro trasfusionale, tecnici di laboratorio e biologi.
Il fascicolo digitale approfondisce  questi temi attraverso il racconto di come tre diverse realtà regionali hanno gestito il complesso percorso del paziente CAR-T. Per scaricarlo clicca qui 

In conclusione, le terapie CAR-T rappresentano una rivoluzione nel trattamento delle patologie onco-ematologiche, ma richiedono un impegno coordinato e sostenibile da parte del sistema sanitario per superare le sfide organizzative e garantire un accesso equo e tempestivo a tutti i pazienti che ne hanno bisogno.

Con il contributo non condizionante di Gilead

TAG: GILEAD

---