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health technology assessment

01 Novembre 2024

Verso il valore delle terapie: raccomandazioni per l’implementazione del Regolamento Europeo di HTA in Italia

Il “Value Strategy Pathway” è un laboratorio attivato da AstraZeneca con l'obiettivo di approfondire e stimolare una discussione propositiva sulla politica farmaceutica nel contesto nazionale ed europeo, con l’ambizione di sviluppare idee e proposte operative che possano supportare politiche del farmaco maggiormente focalizzate sul valore delle terapie e la sostenibilità del sistema sanitario. 


HTA (1)

A luglio 2024 si è tenuto il quarto incontro di un tavolo tecnico multidisciplinare*, che vede rappresentate competenze regolatorie, farmacologiche ed economiche, per approfondire le più importanti evoluzioni regolatorie, quali il nuovo Regolamento Europeo di Health Technology Assessment (HTAR) e la riorganizzazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Sono emersi punti di forza e criticità del sistema, e sono state delineate alcune proposte affinché la politica farmaceutica italiana possa evolvere sempre più verso una strategia organica orientata al futuro e che guardi al rilancio del ruolo dell’Italia in Europa. 

Regolamento Europeo di HTA e impatto sulla politica farmaceutica italiana

Regolamento Europeo di HTA e impatto sulla politica farmaceutica italiana

Le aziende farmaceutiche, ed in particolare AstraZeneca, stanno lavorando ad un percorso di readiness per arrivare preparate a gestire il passo di cambio generato dal nuovo HTAR, lavorando sia a livello internazionale sia locale per identificare efficienti modalità di lavoro che possano integrarsi con il nuovo Regolamento e le necessità emergenti. 

Nello specifico, durante il più recente incontro del “Value Strategy Pathway” relativo al HTAR sono emerse alcune importanti raccomandazioni finali che proponiamo a valle di una breve analisi del tema in oggetto.

Obiettivo del Regolamento Europeo di HTA

Il nuovo HTAR ha l’obiettivo primario di garantire maggiore equità nell’accesso alle cure per tutti i cittadini dell’Unione Europea ed evitare duplicazioni nel processo valutativo attraverso l’applicazione di procedure centralizzate e condivise dai 27 Stati Membri (SM) per la valutazione unica delle nuove tecnologie sanitarie. 

Secondo tale Regolamento, il processo di HTA che segue l' HTA Core Model dell’EUnetHTA prevederà in primis la fase europea di valutazione clinica congiunta dei domini clinici della tecnologia sanitaria, ossia efficacia clinica e sicurezza, gestita a livello centralizzato e guidata dagli organismi HTA dell’EU: HTAR Coordination group (HTACG) degli Stati membri (SM) e JCA subgroup. A questa seguirà la fase di valutazione nazionale, in capo ai singoli SM, relativa ai domini non-clinici, ossia alla valutazione economica e di aspetti etici, organizzativi, sociali e legali. Pertanto, la determinazione del valore terapeutico aggiunto sarà il risultato di una valutazione clinica centralizzata seguita dalla negoziazione per la rimborsabilità e il prezzo e che rimarrà responsabilità dei singoli SM.

PICO survey e rappresentatività degli Stati membri 

Al fine di redigere il dossier di Joint Clinical Assessment (JCA) è fondamentale il processo di Assessment Scope che prevede la definizione dei parametri per la valutazione clinica in termini di popolazione di pazienti, intervento, comparator ed esiti (outcome) di salute (PICO). Pertanto, le agenzie HTA dei singoli SM, con il supporto di clinici, società scientifiche e associazioni di pazienti, sono chiamate a presentare i loro PICO, identificando i propri parametri di confronto e valutando se possano esistere più variabili per ciascun parametro della PICO survey (avviata dal JCA subgroup del HTAR), ad esempio definendo più sottopopolazioni, comparatori, ecc. I PICO ricevuti dai 27 SM verranno quindi consolidati a livello europeo e il risultato verrà sottoposto all’azienda farmaceutica sviluppatrice (health technology developer, HTD) che dovrà rispondere ai quesiti clinici compilando il dossier JCA. 

La redazione della PICO survey è pertanto considerata uno dei punti critici del HTAR, in cui un coinvolgimento attivo e strategico delle agenzie HTA nazionali risulterà determinante. 

Si ritiene infatti che le diversità dei singoli Paesi (in termini di pratica clinica, epidemiologia, popolazione, politiche regolatorie e fondi sanitari a disposizione) rischino da un lato di generare PICO estremamente numerosi e che includano confronti, anche basati su logiche opportunistiche legate a peculiarità specifiche dei singoli SM e, dal lato opposto, che nel PICO consolidato possano non essere rappresentate le proprie istanze. Con riferimento al primo aspetto, tra le specificità normative dell’Italia ci sono: a) l’utilizzo dei farmaci off-label in lista Legge 648/1996 come benchmark opportunistico per determinare il bisogno terapeutico e il valore terapeutico aggiunto di un nuovo farmaco ai fini di ridurne il prezzo o, b) la restrizione delle indicazioni attraverso piani terapeutici e registri di monitoraggio, che vanno a limitare la prescrivibilità di un nuovo farmaco a una popolazione selezionata ai fini del rimborso rispetto alle indicazioni autorizzate dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). In merito a tale aspetto, va comunque ricordato che la scelta di limitare la rimborsabilità, comune a molti SM, non è soltanto collegata alla riduzione della popolazione target e, quindi, della spesa, ma anche alla possibile incoerenza tra prezzo richiesto e valore del farmaco nell’indicazione approvata EMA. L’applicazione del HTAR con la standardizzazione del processo di valutazione comparativa dovrebbe disincentivare scelte di confronto e di analisi su sottopopolazioni di tipo opportunistico, favorendo al contempo il confronto tra le diverse Agenzia HTA nazionali. Tuttavia, se il valore aggiunto non giustifica il prezzo proposto, potrebbe presentarsi il rischio opposto di ridurre l’accesso alle terapie in quanto, in mancanza di restrizione d’uso o di soluzioni innovative per la gestione del budget impact, a livello nazionale si potrebbe decidere di non rimborsare il farmaco.

Per limitare tali criticità ed efficientare il processo di valutazione congiunta sarebbe fondamentale che nella fase di Assessment Scope venissero interpellati tutti gli stakeholder coinvolti nel processo.

Collaborazione tra gli stakeholder

Le aziende farmaceutiche rappresentano interlocutori fondamentali per fornire input tecnici necessari a garantire un’analisi approfondita di una nuova tecnologia sanitaria, anche rispetto al relativo disegno degli studi. A livello nazionale sarebbe fondamentale garantire momenti di incontro tra AIFA e HTD prima della PICO survey, di modo che possa venire presentata la nuova tecnologia sanitaria per creare un allineamento sui parametri da includere nel PICO, in particolar modo sul comparator

In aggiunta, le società scientifiche e i clinici hanno l’expertise necessario per interagire con le agenzie HTA nazionali al fine di garantire l’allineamento dei parametri inseriti nei PICO con la reale pratica clinica. Così come a livello europeo è stata aperta una call per creare una rete internazionale di stakeholder (chiusa il 9 ottobre 2024), anche a livello nazionale sarebbe auspicabile che AIFA creasse una rete nazionale di esperti di area terapeutica da consultare in tutte le fasi di valutazione, aspetto che risulta urgente anche in vista dell’applicazione della nuova normativa HTAR a gennaio 2025 per i medicinali oncologici e i medicinali per terapie avanzate. 

Infine, sarà fondamentale, in un approccio HTA, che vengano coinvolte nelle varie fasi del processo anche le associazioni dei pazienti, in quanto destinatari finali della tecnologia oggetto di valutazione.

Il recepimento del Regolamento Europeo di HTA da parte di AIFA e della nuova Commissione Scientifico Economica

Il recepimento del Regolamento Europeo di HTA da parte di AIFA e della nuova Commissione Scientifico-Economica

Il HTAR, con la centralizzazione della valutazione comparativa delle nuove tecnologie sanitarie e l’armonizzazione delle procedure a livello europeo dovrebbe efficientare il flusso di lavoro nazionale (quindi di AIFA), ridurre duplicazioni di procedure e tempi di autorizzazione, garantire la standardizzazione del processo di valutazione farmaci, rimborsabilità e flusso informativo dal centro alle regioni. Tuttavia, allo stato attuale, la gestione dell'impatto e delle ricadute in termini di politica farmaceutica del HTAR e la preparazione ed il rafforzamento delle capacità operative non sembrano una priorità del decisore, sebbene da un punto di vista strategico una partecipazione proattiva di AIFA nelle fasi di valutazione di una nuova tecnologia sanitaria risulterebbe determinante.

Parallelamente, si sta assistendo alla conclusione della riorganizzazione di AIFA con l’entrata a regime della nuova Commissione Scientifico-Economica del Farmaco (CSE), che è stata normata da relativi decreti e regolamenti (Decreto 8 gennaio 2024, n.3; Regolamento CSE adottato il 17 aprile 2024) ma, al momento, è mancante delle linee guida operative. 

Pur essendo riportata nel Regolamento CSE la necessità della Commissione di “considerare, nelle proprie valutazioni, gli indirizzi provenienti dall’EMA e dalle agenzie regolatorie e di Health Technology Assessment degli altri Paesi europei”  (Titolo II, Articolo 6) , analizzando i diversi articoli dello stesso emergono delle criticità che non sembrano in linea con l’interesse a sviluppare una strategia farmaceutica italiana all’interno di una visione europea. 

Un primo punto di dibattito riguarda il ruolo che avrà la CSE all’interno del processo di Assessment Scope e di stesura dei PICO, dato che, da Regolamento CSE (Titolo II, Articolo 5), i pareri della Commissione non saranno vincolanti. 

A questo aspetto si uniscono le norme riportate nel Titolo II, Articoli 9 e 11, che di fatto vanno a limitare fortemente la possibilità di coinvolgimento ed interazione con gli stakeholder durante i processi di valutazione, nello specifico aziende farmaceutiche, società scientifiche e associazioni di pazienti. 

In particolare, viene limitata la possibilità di confronto delle aziende farmaceutiche con la CSE ad “una sola audizione per un tempo massimo di 30 minuti” (Titolo II, Articolo 9), quando invece sarebbe nell'interesse di entrambe le parti avere un confronto collaborativo riguardo a una nuova tecnologia sanitaria. Se così applicata tale norma andrà a detrimento dell’efficienza dei processi di valutazione di una nuova tecnologia sanitaria. Inoltre, poiché la nuova CSE è incaricata sia della valutazione tecnica che della negoziazione di prezzo e rimborso, sarebbe importante evitare che le valutazioni tecniche siano guidate dal solo rispetto dei tetti di spesa.

Anche il confronto con società scientifiche e associazioni pazienti viene normato (nel Titolo II, Articolo 11), lasciando alla CSE la facoltà di convocare le associazioni di pazienti o le società scientifiche. Rimane pertanto in capo all’Agenzia la promozione di consultazioni pubbliche con gli esperti per l’istituzione di tavoli tecnici di lavoro. Attualmente non ci sono indicazioni e dettagli su come AIFA voglia procedere in questa collaborazione, nonostante le tempistiche strette di applicazione del HTAR. Al momento non è stata aperta alcuna chiamata per la valutazione dei curricula degli esperti nelle aree di riferimento della prima applicazione della HTAR (terapie avanzate ed oncologia) e per la creazione di un tavolo tecnico in vista dell’entrata in vigore del HTAR a gennaio 2025, con il rischio di arrivare impreparati alla richiesta delle prime PICO survey.

Una possibile lettura della mancanza di tale consultazione pubblica è che AIFA non consideri prioritario il HTAR e, al momento, non abbia in agenda il coinvolgimento di esperti per avviare la strutturazione di questo processo. Un approccio più collaborativo sarebbe proficuo per sviluppare un regolamento operativo contenente norme e strategie coerenti per tutti gli attori coinvolti. Riuscire ad ottimizzare la procedura di valutazione clinica congiunta all’interno di un quadro decisionale condiviso e di maggior collaborazione tra le parti, sulla base di elementi chiaramente definiti e misurabili, consentirebbe anche una migliore preparazione alla negoziazione della rimborsabilità e prezzo a livello nazionale. 

Raccomandazioni 

Il gruppo di esperti che ha partecipato ai tavoli di lavoro del progetto “Value Strategy Pathway” ha delineato una serie di azioni che potrebbero supportare in maniera strategica l' HTAR che al nuovo assetto organizzativo di AIFA, in modo che l’Italia possa diventare attore attivo del cambiamento. 

  • Per promuovere una presenza proattiva italiana a livello europeo nel guidare la definizione delle procedure centralizzate di JCA e non esserne svantaggiata, è importante:

    • Definire le linee guida operative per la CSE con un mandato chiaro per operare all’interno della valutazione clinica congiunta di HTA, possibilmente con l’istituzione di un gruppo di lavoro dedicato alla definizione dei PICO. 

    • Aumentare l’awareness a livello politico e istituzionale sulla necessità di guidare l’implementazione nazionale del HTAR attraverso azioni specifiche e attraverso la definizione e revisione di processi e procedure.

    • Formare tutti gli stakeholder coinvolti nel processo di recepimento e messa in atto del HTAR. Da un punto di vista tecnico-scientifico, gli esperti devono essere consapevoli dell’importanza della loro partecipazione nel ruolo di assessor e consulenti e delle modalità operative per poterlo fare. Da un punto di vista della cittadinanza nel suo complesso, è necessario che tutti comprendano l’impatto atteso di tale Regolamento sulla semplificazione dei processi di valutazione comparativa (ed il conseguente uso efficiente di risorse) e sull’accesso alle cure. Inoltre, una formazione adeguata rivolta alle associazioni di pazienti garantirà loro una partecipazione informata all'interno del processo decisionale HTA.

       

  • Per stimolare la collaborazione tra tutti gli stakeholder interessati al processo è molto rilevante: 

    • Definire un piano nazionale per incentivare la collaborazione tra società scientifiche, clinici, associazioni pazienti ed AIFA in modo da creare tavoli di esperti che possano essere consultati durante le diverse fasi del processo di HTA, in primis per la stesura dei PICO.

    • Redigere linee guida per ottimizzare l’interazione tra azienda farmaceutica e CSE, in particolare attraverso la definizione di finalità e modalità più chiare per gli scoping meeting, antecedenti alla sottomissione del dossier di prezzo e rimborso, valutando anche la possibilità di confronto e contatto strutturato con gli uffici tecnici dell’AIFA. 

       

  • Per garantire ai cittadini un accesso alle terapie tempestivo ed equo, si raccomanda di: 

    • Promuovere una maggiore accessibilità delle valutazioni AIFA relative ai domini non-clinici di HTA. 

    • Implementare tempistiche standard per il processo di valutazione, adattandole alle diverse tipologie negoziali, delineando scadenze chiare. 

    • Ridurre le duplicazioni di lavoro, ottimizzando e velocizzando il processo di attribuzione di prezzo e rimborso correlato ai tempi del JCA. Infatti, la valutazione europea dovrebbe definire un framework comune rispetto alla valutazione comparativa, permettendo ad AIFA di eliminare alcuni processi formali che ancora oggi esistono, ad esempio, per le richieste di inserimento nei prontuari regionali. 

    • Alla luce del carico di lavoro di AIFA e dei rispettivi uffici, valutare una separazione delle attività amministrativo-finanziarie (es. monitoraggio e payback) non prioritarie per la sua mission.

Conclusioni

Il dibattito sul Regolamento Europeo di HTA e il suo impatto a livello di politica farmaceutica nazionale dovrebbe rientrare nelle priorità dell’agenda politica, al fine di promuovere per l’Italia un ruolo da leader all’interno dell’intero processo, favorendo di conseguenza equità e tempestività nell’accesso alle cure. Solo con un'adeguata attenzione politica su queste tematiche, portando il dibattito a livello parlamentare e di Conferenza Stato-Regioni, sarà possibile superare un approccio di politica farmaceutica limitato esclusivamente all’impatto della spesa..

La collaborazione di tutti gli stakeholder del sistema salute risulta un aspetto fondamentale alla luce del nuovo scenario politico ed economico. Un coinvolgimento precoce e costante che porti ad un approccio pienamente condiviso permetterà di massimizzare le opportunità presenti a livello internazionale e di introdurre un sistema realmente basato sull’HTA.

*Membri del Board scientifico

  • Pierluigi Canonico - Professore Emerito di Farmacologia, Università del Piemonte Orientale
  • Carlo Favaretti - Professore di Valutazione in Sanità Pubblica, Scuola di Specializzazione in Igiene e Medicina Preventiva, Università degli Studi di Padova
  • Claudio Jommi - Professore di Economia Aziendale, Dipartimento di Scienze del Farmaco, Università del Piemonte Orientale 
  • Stefano Palcic - Responsabile SS Farmaceutica convenzionata e per conto; Direzione Sanitaria SC Farmacia Ospedaliera e Territoriale - Area Giuliana, Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano-Isontina (ASUGI)
  • Alessandro Roggeri - ProCure Solutions 
  • Daniela Paola Roggeri - ProCure Solutions
  • Valeria Viola - Fondatore e CEO Pharma Value
  • Entela Xoxi - Senior Scientific Advisor ALTEMS Università Cattolica del Sacro Cuore

Bibliografia di riferimento

TAG: ASTRAZENECA, VALUE STRATEGY PATHWAY

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