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07 Marzo 2023

Farmaci, fino a 60 nuove terapie cellulari e geniche entro 2030

I prodotti medicinali di terapia avanzata approvati in Europa sono 25, di cui 18 attivi; 10 hanno ricevuto la rimborsabilità da parte dell’Aifa. Si stima che entro il 2030 potrebbero essere lanciate fino a 60 nuove terapie cellulari e geniche, che potrebbero trattare circa 350.000 pazienti. Numeri che rischiano di trasformare questa innovazione terapeutica in una sfida per i sistemi sanitari


I prodotti medicinali di terapia avanzata (ATMPs) approvati in Europa sono 25, di cui 18 attivi; 10 hanno ricevuto la rimborsabilità da parte dell’Aifa. Si stima che entro il 2030 potrebbero essere lanciate fino a 60 nuove terapie cellulari e geniche, che potrebbero trattare circa 350.000 pazienti. Numeri che rischiano di trasformare questa innovazione terapeutica in una sfida per la sostenibilità dei sistemi sanitari. A fare il punto, l'evento "Unlocking Innovation: Come preparare il sistema salute alla sfida delle Terapie Avanzate", organizzato al Centro Studi Americani a Roma. "Le terapie avanzate stanno cambiando la storia di alcune patologie, dai tumori del sangue alla cura delle malattie ereditarie. Oggi la nuova prospettiva è l'editing del genoma per la cura della talassemia e dell’anemia a cellule falciforme. È compito delle istituzioni accademiche farsi trovare pronti e contribuire allo sviluppo e, allo stesso tempo, compito del sistema sanitario articolare una rete di strutture in grado di erogare questi trattamenti per il miglior beneficio dei malati”, dichiara a Sanità33, a margine dell’evento, Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.

Per Americo Cicchetti, direttore ALTEMS (Alta scuola di economia e management dei Sistemi sanitari) dell'Università Cattolica, considerando che “le terapie avanzate rappresentino un nuovo paradigma del mondo della medicina, abbiamo bisogno di sistemi regolatori in grado di analizzare il valore sottostante a tali terapie”. “Per ora il finanziamento non è un problema perché ne beneficiano poche persone ma lo diventerà con l'aumento dei potenziali beneficiari. Si tratta di una sfida valutativa, di una sfida nei meccanismi di definizione della rimborsabililtà e di una sfida sulla sostenibilità del prezzo. Una soluzione potrebbe essere spalmare il finanziamento su tempi lunghi, man mano che si generano i benefici". "E' compito della politica - per Beatrice Lorenzin (Pd), membro Commissione Bilancio del Senato ed ex ministro della Salute - renderle accessibili, come abbiamo fatto creando il fondo per i farmaci innovativi per l'epatite C e poi per gli oncologici innovativi".

Per costruire un sentiero che porti il Servizio Sanitario Nazionale a garantire appropriatezza e accesso sostenibile alle ATMP in tempi rapidi è nato il progetto #VITA: Valore e Innovazione delle Terapie Avanzate, supportato anche da Vertex Pharmaceuticals: un gruppo di lavoro composto da clinici, pazienti, farmacoeconomisti, legali impegnati a promuovere il valore delle ATMPS. “Vertex ha l’innovazione nel suo DNA: siamo impegnati a portare soluzioni terapeutiche innovative per malattie gravi e senza alternative terapeutiche. È fondamentale però che l’accesso a queste opportunità sia tempestivo e anche su questo Vertex vuole fare la sua parte - ha dichiarato Federico Viganò, Country Manager per l’Italia e la Grecia di Vertex - Speriamo che l’evento di oggi rappresenti l’inizio di un percorso che porterà imprese e istituzioni a dialogare per trovare delle soluzioni che rispondano alla necessità dei pazienti di accedere alle terapie avanzate”.

TAG: FARMACEUTICA

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