Ricerca e cura

Farmaci

13 Gennaio 2023

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Con l’inizio del nuovo anno, “GlobalData” ha pubblicato un rapporto relativo a quanto è atteso nel campo della sperimentazione clinica nel corso del 2023. Risulta che la maggior parte dei trial pianificati per l’anno corrente sono di fase 2 (fino al 43%).
A questi seguono quelli di fase 1 (25%), fase 3 (22%) e fase 4 (10%). A dominare sono gli studi monocentrici e/o nazionali, con l’89,8%, a fronte del 10,2% di quelli multicentrici condotti in nazioni diverse. Riguardo al supporto finanziario ai ricercatori, università e istituzioni sono prevalenti negli studi condotti in singoli Paesi (63,1%) mentre nei trial multinazionali prevalgono le sponsorizzazioni delle aziende farmaceutiche (74,2%). Guardando alle macroaree geografiche, il complesso Apac (Asia-Pacifico) detiene il maggior numero di studi di cui è prevista la conclusione entro l’anno, seguito dal Nord America e dall’Europa. In linea con gli anni precedenti, anche nel 2023 le sperimentazioni saranno soprattutto focalizzate nell’ambito oncologico e antalgico. Da notare come, in relazione al Covid-19, gli studi in corso siano numericamente scesi in quarta posizione, persistendo comunque una specifica attenzione su vaccini in grado di offrire una più ampia protezione verso una maggiore quantità di varianti antigeniche di Sars-Cov-2 e sull’immunoprofilassi endonasale, oltre che su potenziali trattamenti per il Long-Covid.

Il rapporto di “GlobalData”, scendendo nei dettagli, elenca la possibile approvazione di trattamenti ‘first-in-class’ per una serie di patologie clinicamente rilevanti. È il caso dell’editing genomico mediante tecnica Crispr/Cas9 (exagamglogene autotemcel) per la correzione del Dna nelle emoglobinopatie (beta-talassemia trasfusione-dipendente e anemia falciforme) garantendo nel 90% dei casi l’indipendenza trasfusionale. Grande interesse è suscitato inoltre da uno studio tedesco in fase iniziale relativo all’uso di staminali muscolari per una terapia definitiva del gruppo di malattie genetiche comprese nella distrofia muscolare. Naturalmente ampia attesa è suscitata da lecanemab - nuovo anticorpo monoclonale indicato per contrastrare l’Alzheimer in fase precoce agendo sugli aggregati di beta-amiloide - al quale la Fda ha concesso l’approvazione accelerata (per l’Ema l’autorizzazione è prevista per fine marzo). Sono comunque necessari ulteriori studi di sicurezza per via di effetti collaterali, peraltro presenti con frequenza minore rispetto ad altri principi attivi analoghi precedentemente testati.

Da sottolineare come la genomica continuerà a svolgere un ruolo significativo nell'aiutare a comprendere, prevenire e curare le malattie per tutto il 2023. Insieme ai continui progressi nelle tecnologie di sequenziamento e analisi dei dati, la genomica ha il potenziale per migliorare la velocità della diagnosi e offrire opportunità per personalizzare gli approcci terapeutici dei pazienti, tanto che il 17% dei professionisti del settore sanitario si aspetta che la genomica abbia il maggiore impatto sull'industria farmaceutica nel 2023. L'analisi basata sul sequenziamento del genoma (da Dna tumorale circolante ottenuto mediante ‘biopsia liquida’) è infatti fondamentale per portare precisione nella terapia del cancro. A tale proposito, va segnalato che di recente diverse nazioni Apac (in cui il cancro del polmone è una delle forme tumorali prevalenti) si sono unite per facilitare la diagnosi del carcinoma polmonare basata sul Dna attraverso la creazione di una piattaforma completa di screening genomico chiamata 'Lc-Scrum-Ap', mediante la quale i pazienti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule (Nsclc) avanzato o ricorrente saranno sottoposti a screening e classificati in base alla presenza di mutazioni in geni importanti come Egfr, Alk e Ros1. Di conseguenza, i medici possono utilizzare i dati di sequenziamento del Dna per prescrivere farmaci specifici per la mutazione rilevata, consentendo un più rapido accesso a interventi clinici mirati.