Login con

SPECIALI


Farmaci

23 Febbraio 2024

Sla, Chmp raccomanda nuova terapia. È la prima per una forma genetica rara

Via libera dell'Agenzia europea del farmaco Ema a una nuova terapia anti-Sla. Il Comitato tecnico per i medicinali a uso umano dell'ente regolatorio Ue ha raccomandato di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea a tofersen (Qalsody*), farmaco indicato per il trattamento degli adulti con sclerosi laterale amiotrofica


Via libera dell'Agenzia europea del farmaco Ema a una nuova terapia anti-Sla. Il Comitato tecnico per i medicinali a uso umano (Chmp) dell'ente regolatorio Ue ha raccomandato di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio (Aic) nell'Unione europea a tofersen (Qalsody*), farmaco indicato per il trattamento degli adulti con sclerosi laterale amiotrofica che presentano un particolare profilo genetico: una mutazione nel gene della superossido dismutasi 1 (Sod1).

La pazienti con Sla - ricorda l'Ema - le cellule nervose di cervello e midollo spinale che controllano i movimenti volontari si deteriorano gradualmente, provocando una perdita progressiva della funzione muscolare e la paralisi dei muscoli volontari, compresi quelli che permettono di respirare. La Sla è una malattia devastante e il tempo medio di sopravvivenza di chi ne soffre va dai 2 ai 5 anni, sottolinea l'agenzia. Le cause esatte non sono ancora conosciute, ma si ritiene includano fattori genetici e ambientali. Nel 2% circa dei pazienti Sla la patologia è causata da una mutazione genetica che porta alla produzione di enzimi Sod1 difettosi. Ad oggi esiste un solo medicinale per la Sla autorizzato in Ue, il riluzolo. Ora l'ok a tofersen. Tecnicamente - illustra l'Ema - si tratta di un oligonucleotide antisenso che si lega all'mRna del gene Sod1 per ridurre la produzione della proteina Sod1. Diminuendo i livelli di Sod1 difettosa, tofersen migliorerebbe i sintomi della Sla.

Il parere positivo espresso dal Chmp si basa, tra le altre informazioni disponibili, sui risultati di uno studio randomizzato in doppio cieco contro placebo, durato 28 settimane e condotto su 108 pazienti dai 23 ai 78 anni con debolezza attribuibile alla Sla e mutazione Sod1 confermata in laboratorio. I partecipanti sono stati divisi casualmente, in un rapporto 2 a 1, a ricevere per 24 settimane o il trattamento con tofersen tramite iniezione spinale o placebo.  Durante lo studio sono stati misurati nel sangue i livelli di Nfl (catena leggera del neurofilamento), come indicatore di danno neuronale. Nei pazienti che hanno ricevuto il farmaco sono state osservate riduzioni di circa il 60% delle concentrazioni plasmatiche di Nfl, rispetto al gruppo placebo, suggerendo quindi un diminuito danno neuronale. È stato inoltre notato un miglioramento nelle capacità fisiche dei malati trattati (scala Alsfrs-R). Gli effetti indesiderati più comuni sono stati dolore, affaticamento, febbre, dolori articolari o muscolari, aumento dei livelli di globuli bianchi e proteine nel liquido cerebrospinale.

La raccomandazione formulata dal Chmp - precisa l'Ema - riguarda un'Aic concessa in circostanze eccezionali. Una formula che consente ai pazienti di avere accesso a medicinali per cui, complici diversi fattori, tra i quali la rarità della malattia, non è possibile raccogliere un set di dati completo come richiesto abitualmente. Questi farmaci sono soggetti a specifici obblighi e monitoraggio post-autorizzazione.
In questo caso all'azienda richiedente viene chiesto di presentare dati di efficacia e sicurezza a lungo termine, raccolti con uno studio di estensione in aperto, la collaborazione con due registri di malattia e uno studio osservazionale basato su registri. Inoltre, si valuterà se l'uso di tofersen possa ritardare o addirittura prevenire l’insorgenza di Sla nei pazienti pre-sintomatici con mutazione del gene Sod1. Durante la valutazione il Chmp ha consultato i rappresentanti dei pazienti, per tenere conto delle loro esigenze e considerazioni durante l'iter decisionale.

Il parere adottato dal Chmp verrà inviato alla Commissione europea perché decida se accordare o meno l'Aic. Una volta concessa l'autorizzazione Ue, le decisioni relative a prezzo e rimborso spetteranno agli Stati membri.

TAG: SLA

29/02/2024

Giornata Mondiale Malattie Rare
Malattie rare, Ucb Pharma sostiene la Campagna Eurordis “ColorUp4RARE”
UCB Pharma ha deciso di supportare l’iniziativa “ColorUp4RARE”, ideata ...

29/02/2024

Giornata Mondiale Malattie Rare
Malattie rare, al via la campagna Sanofi video e social “La Ricerca più Preziosa”
In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare 2024, Sanofi lancia...

28/02/2024

Giornata Mondiale Malattie Rare
Malattie rare, Schillaci: necessari sforzi su farmaci e ricerca
Il ministro della salute Orazio Schillaci lancia un messaggio in occasione di...

28/02/2024

Giornata Mondiale Malattie Rare
Malattie rare, Gemmato: molti passi avanti grazie allo straordinario lavoro della rete
In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie rare il sottosegretario...

28/02/2024

Intervista
Malattie rare, Dalla Piccola: “Diagnosi punto di partenza. Ottimista per il futuro”
Grazie ai moderni strumenti che consentono il sequenziamento del genoma, la...

28/02/2024

Giornata Mondiale Malattie Rare
Malattie rare, Cattani; rapida attuazione del Piano Nazionale per acceso rapido e omogeneo alle terapie
“Sono quasi 180 i farmaci approvati per le malattie rare dall’EMA tra il...

29/02/2024

Giornata Mondiale Malattie Rare
Malattie rare, Gemmato: con i nuovi Lea anche screening per Sma
In Italia sono 2 milioni le persone affette dalle cosiddette patologie rare,...

28/02/2024

Giornata Mondiale Malattie Rare
Malattie rare, Arisla lancia la campagna social 'ricerca è valore'
Il presidente Mario Melazzini ha inaugurato la campagna social di...

28/02/2024

Giornata Mondiale Malattie Rare
Farmaceutica, l’impegno di Kyowa Kirin nello sviluppo di trattamenti farmacologici innovativi
L’obiettivo della Giornata delle Malattie Rare è quello di accendere i...

28/02/2024

Giornata Mondiale Malattie Rare
Farmaceutica, Ipsen entra nel mondo delle malattie epatiche rare
Forte dell'esperienza e delle competenze acquisite nel corso di decenni, Ipsen...

28/02/2024

Giornata Mondiale Malattie Rare
Sindrome Wiskott-Aldrich, l’impegno di Telethon per rendere disponibile una terapia genica
Fondazione Telethon ha annunciato il proprio impegno nel far sì che la...

28/02/2024

Giornata Mondiale Malattie Rare
Malattie Rare, la Zecca di Stato conia una moneta celebrativa per i 25 anni di Uniamo
È stata emessa dal Ministero dell’Economia e delle Finanze la moneta...

28/02/2024

Giornata Mondiale Malattie Rare
Malattie rare, Omar e Sigu stipulano un protocollo d’intesa. Ecco cosa prevede
I principali obiettivi del Protocollo d'intesa stipulato, a ridosso della...

28/02/2024

Giornata Mondiale Malattie Rare
Malattie rare, il punto Iss su normative, ricerca e accesso alle cure
In vista della Giornata Mondiale delle Malattie Rare che ricorre il 29...

Se l'articolo ti è piaciuto rimani in contatto con noi sui nostri canali social seguendoci su:

Seguici su Youtube! Seguici su Linkedin! Segui il nostro Podcast su Spotify!

Oppure rimani sempre aggiornato in ambito farmaceutico iscrivendoti alla nostra newsletter!

 
Resta aggiornato con noi!

La tua risorsa per news mediche, riferimenti clinici e formazione.

 Dichiaro di aver letto e accetto le condizioni di privacy

EVENTI

©2024 Edra S.p.a | www.edraspa.it | P.iva 08056040960 | Tel. 02/881841 | Sede legale: Via Spadolini, 7 - 20141 Milano (Italy)

Top